环球医讯创新药物

韩国政府提出将新药审批周期从406天压缩至295天，目标实现全球第三大临床试验规模，创造三种重磅新药，生物制药出口翻倍。文章深入剖析了生物制药产业时间就是金钱的竞争特性，对比了FDA快速通道、EMA有条件批准等国际经验，强调需提升评审人员数量与专业培训，建立跨部门数据协同体系，并通过风险分散型金融模式解决企业融资困境，指出政策设计必须兼顾审批基础设施升级与可持续金融体系构建。

法国生物技术公司Dianosic与美国药物输送专家Aptar Pharma达成独家合作，共同开发活性可吸收鼻腔支架（ARIS）平台，旨在治疗慢性过敏性鼻炎（CAR）和慢性鼻窦炎（CRS）。该技术通过生物可吸收鼻腔植入物实现局部药物缓释，并探索鼻脑输送途径治疗神经精神和神经退行性疾病。合作包含Aptar对Dianosic的投资及全球市场推广，预计通过提升患者治疗依从性显著改善生活质量。

Orbital Therapeutics宣布任命具有15年免疫学领域经验的亚当·拉夫（Adam Raff）担任临床开发高级副总裁，将领导其全球首个体内RNA药物平台的临床转化，推动OTX-201在2026年上半年进入临床试验，该平台融合RNA技术、递送系统和人工智能设计，致力于治疗免疫系统疾病。

斯坦福大学与Arc Institute团队开发出靶向ENPP1的首创先天免疫检查点抑制剂STF-1623，通过阻断肿瘤细胞降解cGAMP分子，使免疫系统将"冷"肿瘤转变为"热"肿瘤。该药物在乳腺癌、胰腺癌等多种小鼠模型中展现抑瘤效果，通过保留肿瘤内天然cGAMP激活STING通路，相较传统STING激动剂具有更精准的免疫激活特性，已获得FDA临床试验许可。

沙特卫生部宣布将于2026年5月11-13日在利雅得举办首届BIO中东大会暨展览，该活动将聚焦生物医药领域，通过高层对话、创新展示和专项研讨，推动中东生命科学产业创新发展。该活动作为全球BIO系列峰会组成部分，将吸引国际企业投资并创造就业机会，助力沙特2030愿景实现医疗体系升级和经济多元化目标。

法国制药集团Servier宣布收购英国生物技术公司Kaerus Bioscience开发的脆性X综合征候选药物KER-0193，该药物已获美国FDA孤儿药认定，预计2026年启动二期临床试验。此次交易总金额最高可达4.5亿美元，标志着Servier在神经疾病领域扩展罕见病治疗产品线的重要战略部署。

本研究发现，慢性抗原暴露导致黑色素瘤中的肿瘤特异性T细胞耗竭，从而削弱了双特异性T细胞抗体（TCB）疗法的疗效。通过小鼠模型和体外实验，研究者证明耗竭的T细胞对TCB治疗反应减弱，且TCB有效性更依赖于T细胞的功能状态而非其初始数量。该成果为优化实体瘤免疫治疗策略提供了重要理论依据，提示维持T细胞功能活力对提高TCB疗效具有关键作用。

日本研究团队通过纵向研究发现，GLP-2类似物通过促进绒毛增生、调节免疫细胞比例及提升肠道菌群多样性，有效改善短肠综合征患者的肠道吸收功能，为临床治疗提供新依据。该研究采用单细胞RNA测序技术，首次系统揭示了GLP-2疗法在细胞层面的作用机制，并发现其对免疫微环境和菌群代谢的协同调节作用。

本研究评估了ION224（一种针对DGAT2的反义寡核苷酸抑制剂）对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的安全性和有效性。研究在43个美国和波多黎各临床中心开展，共纳入160名伴纤维化的MASH患者，随机分配至ION224 60mg、90mg、120mg组或安慰剂组。结果显示，90mg和120mg剂量组分别有46%和59%的患者达到主要终点（NAS评分降低≥2分且无纤维化恶化），显著高于安慰剂组的19%。ION224耐受性良好，未出现严重不良反应。研究结论表明该药物通过抑制DGAT2可有效改善MASH病理特征，且疗效独立于体重变化，提示其与GLP-1类药物联合应用的潜力。

日本庆应义塾大学团队首次通过纵向研究发现GLP-2类似物通过重塑肠道免疫环境及微生物组改善短肠综合征患者营养吸收能力，该疗法可显著促进绒毛和隐窝生长，增加调节性T细胞比例，同时提升短链脂肪酸生成，为胃肠疾病治疗提供新方向。