环球医讯创新药物

英国剑桥大学衍生企业博特里普治疗公司与加拿大蒙特利尔因特利辛制药公司获得英加政府联合资助，合作开发新型抗生物膜小分子疗法，重点解决全球每年超4亿人受困的高复发性泌尿系统感染问题。该项目通过抑制细菌生物膜形成提升抗生素疗效，利用机器学习算法加速先导化合物优化，旨在建立感染治疗新范式，应对抗生素耐药性挑战并支持全球医疗体系改革，预计一年内完成关键化合物研发阶段。

澳大利亚研究人员利用创新干细胞平台测试100多种药物，发现利鲁唑、抗炎药物和治疗痴呆药物的三联组合在实验室中可使运动神经元细胞存活时间延长6.5倍，为肌萎缩侧索硬化症(MND)患者带来新希望。该研究发表在《自然神经科学》杂志上，突破了传统药物研发模式，首次实现直接在患者运动神经元上测试药物，有望为90%病因不明的散发性MND病例找到有效治疗方法，这为目前仅能延长患者生存期三个月的单一药物治疗提供了重大突破。

全球数据医疗调查显示，54%的医生预计真实世界证据在临床试验中的作用将适度增强，19%认为将显著增长，凸显其价值提升趋势；73%的医疗专业人士相信该证据在药物监管审批中的角色将扩大。美国FDA的《处方药用户付费法案VII》和欧洲EMA的更新框架正推动真实世界证据整合，以加速药物开发、改善治疗效果并优化医疗决策，标志着行业向更个性化和证据基础方向发展，从而提升医疗效率和患者中心化服务水平，为未来医疗创新奠定基础。

凯默拉治疗公司近日正式启动BROADEN2 IIb期临床试验的给药工作，该试验评估口服信号转导子和转录激活因子6降解剂KT-621对中重度特应性皮炎患者的治疗效果。作为安慰剂对照、随机双盲多中心研究，试验将测试三个剂量在近200名患者中16周以上的安全性和有效性，主要终点为第16周湿疹面积和严重程度指数较基线的变化百分比。首席医学官贾里德·戈洛布强调此次进展标志着行业首创STAT6降解剂项目取得突破，有望为慢性免疫性疾病患者提供潜在首创新口服疗法，公司预计2027年中公布数据并计划2026年第一季度启动哮喘适应症试验，同时已结束BroADen Ib期试验给药，结果将于2025年12月发布。

尼日利亚与巴西正式签署谅解备忘录，旨在强化尼日利亚本地生产基本药品和疫苗的核心能力，通过技术转让、技能建设及产业合作大幅降低进口依赖，目标到2030年实现70%药品自给率和2040年60%疫苗自给率，同时将药品进口比例压缩至40%，此举将推动尼日利亚成为区域制药中心并创造大量就业机会，有效应对当前70%药品依赖进口且药价持续上涨导致的医疗可及性危机，显著提升国家卫生安全体系韧性。

美国食品药品监督管理局已受理贝一医药BCL-2抑制剂sonrotoclax的新药申请，并授予其治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的优先审评资格，该决定针对既往接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的成人患者；该申请基于一项纳入125名患者的全球性临床研究数据，显示药物达到主要终点总体缓解率目标，同时该药已获突破性疗法认定，并在中国国家药监局同步接受加速审批审评，其短半衰期和无药物蓄积特性展现出针对多种B细胞恶性肿瘤的临床潜力。

唐格拉姆治疗公司已向英国药品和保健品管理局提交TGM-312 I/II期临床试验申请，该药物是一种实验性GalOmic小干扰RNA疗法，旨在靶向沉默肝细胞致病基因以治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）。试验将评估其在健康成人和MASH患者中的药效学、耐受性、安全性和药代动力学，计划2026年初在英国启动并公布初步数据；临床前研究证实其可显著减缓纤维化进展、降低NAFLD活动度评分及肝脏炎症，CEO强调AI与RNAi技术的结合为满足MASH领域重大未满足需求提供了差异化治疗方案，彰显了创新药物研发的突破性进展。

本研究主题聚焦65岁以上老年人群抑郁症的药物治疗挑战与进展，深入分析了年龄相关药代动力学变化、多重用药及医学共病对治疗的影响机制，强调新型抗抑郁药物在改善老年患者耐受性方面的优势，同时指出在最佳药物选择、剂量策略及长期效果方面仍存在显著证据缺口，特别是针对认知障碍或身体疾病共存的老年群体，旨在为临床医生和研究人员提供科学依据以开发更精准、个性化的心理药理学治疗方案。

昆士兰大学药物发现与开发机构QEDDI在抗癌药物研发领域取得突破性进展，其主导的治疗晚期前列腺癌新药项目获得125万美元专项投资加速临床转化；同时正与弗雷泽研究所合作开发预防移植受者皮肤癌的外用制剂，并联合分子至医药公司(MTM)成立抗炎药物新创企业，聚焦阿尔茨海默病等未满足医疗需求的领域，通过结构导向药物设计和临床前优化技术推进多个候选药物管线。

瑞士制药巨头诺华宣布将于2027年底前裁减其施泰因制造基地550个工作岗位，旨在通过自动化投资和创新制造技术转型维持瑞士本土竞争力；公司将停止口服固体剂型生产，转向无菌剂型及个性化细胞疗法制造，并投资2600万美元提升该基地产能，同时在施韦策尔哈勒站点追加8000万美元扩展欧洲小干扰RNA生产；此举与美国230亿美元制造扩张计划并行，凸显行业在专利到期和市场竞争压力下的战略调整，同期诺和诺德、默沙东及莫德纳等企业也相继实施大规模裁员以应对肥胖糖尿病领域竞争、Keytruda专利到期及新冠疫苗收入下滑等挑战。