环球医讯创新药物

Capricor Therapeutics宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗药物Deramiocel的生物制剂许可申请（BLA）收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回应函（CRL），计划在2025年第三季度提交正在进行的III期HOPE-3试验数据以继续推进审批进程。

美国对南非的援助削减导致艾滋病病毒防治项目受阻，患者获取药物治疗变得困难，专家担忧可能引发新一轮感染高峰。文章通过个人故事和专家分析，揭示了援助削减对公共卫生体系和科研项目的深远影响。

Solid Biosciences公司宣布，其用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的基因疗法SGT-501已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准和加拿大卫生部的临床试验申请（CTA）批准。CPVT是一种罕见且危及生命的遗传性心律失常疾病，目前尚无获批疗法。SGT-501是一种基于AAV的基因疗法，旨在向心肌细胞递送功能性的CASQ2基因，以稳定RYR2受体并减少钙泄漏，从而改善心律失常症状。Solid计划于2025年第四季度启动SGT-501的1b期临床试验，这是该公司首次将临床管线扩展至心脏疾病领域，致力于满足这一未被满足的医疗需求。此外，SGT-501已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，具有成为首类治疗CPVT的潜力。

Delveinsight发布的《2025年胃肠道间质瘤研发管线洞察》报告显示，目前有25家以上的公司正在开发28种以上的治疗药物，涵盖多种临床阶段产品和新兴疗法，为胃肠道间质瘤的治疗带来希望。

本文总结了2025年ASCO年会的亮点，展示了多个肿瘤类型中的实践改变数据，包括肺癌、胃肠道癌症、泌尿生殖系统癌症和血液肿瘤学中的新治疗方法和临床试验结果，强调了联合疗法、新型治疗模式和生物标志物在改善患者预后方面的进展。

本报告预测2024-2034年全球肿瘤药物研发市场将实现显著增长，主要驱动因素包括精准医学进展、人工智能药物开发应用及靶向治疗管线增长。北美市场2024年占比最高，亚太地区将成最快增长区域，靶向疗法和免疫疗法将成为核心治疗领域，细胞与基因疗法将以最高年复合增长率扩张。全球伴随诊断市场预计从2024年52.4亿美元增长至2034年120.7亿美元。

美国FDA已批准MIRA制药公司Ketamir-2的临床试验申请，该新型口服NMDA受体拮抗剂在临床前研究中显示出比加巴喷丁和普瑞巴林更强的疗效，并且无神经毒性。正在进行的1期试验已完成单剂量递增研究，计划开展针对糖尿病周围神经病变和化疗所致神经病变的2a期试验，其非阿片类、非管制药物属性使其成为神经病理性疼痛治疗的重要候选药物。

Iovance Biotherapeutics任命前美国食品药品监督管理局(FDA)资深官员Marc R. Theoret博士为监管战略高级副总裁，Theoret博士拥有超过15年的FDA监管经验，曾在肿瘤卓越中心担任副主任，将专注于公司肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法管线的临床监管战略，向首席监管官Raj K. Puri博士汇报工作。

通过结合AI驱动的药物发现和创新疾病建模，研究人员在雷特综合征治疗研究中取得了重大突破，确定伏立诺他为一种有前景的新疗法，展示出跨越神经元和非神经元组织的疾病修饰效果，并超越了目前唯一获批的疗法曲芬奈德。

在靶向治疗时代，如何制定慢性淋巴细胞白血病的长期治疗策略成为热议话题。澳大利亚与德国的两位血液学专家围绕间歇性BCL2抑制剂治疗和持续性BTK抑制剂治疗展开激烈辩论，探讨其疗效、安全性及患者偏好，为临床决策提供重要参考。