环球医讯创新药物

本研究对26名携带SMN2基因拷贝的无症状脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿进行risdiplam开放标签二期试验，结果显示81%的患儿在24月龄时可独立行走，其中30秒独立坐姿达标率达81%。研究证实症状前治疗显著改善预后，但携带2个SMN2拷贝的患儿仍存在临床缺陷，提示需优化治疗方案。该成果为RNA靶向小分子药物治疗遗传病提供了临床验证。

尼日利亚裔美国科学家阿科莫拉费在研究中发现，FDA批准的抗过敏药物右旋溴苯那敏（Dexbrom）可显著抑制胶质母细胞瘤细胞生长。该药物对替莫唑胺耐药和敏感细胞均有效，联合用药能触发凋亡、焦亡和自噬三种细胞死亡机制，为脑癌治疗提供新思路。该药物作为已上市安全药物，有望加速临床试验进程。

美国纽约州立大学布法罗分校的研究发现，靶向共价抑制剂（TCIs）的设计需平衡失活效率速率与靶向选择性。研究团队通过14种分子在表皮生长因子受体（EGFR）上的测试发现，当失活效率速率超过临界值后，药物效力不再随速率提升而增强。该发现为药物研发提供了新的评估框架，避免因过度追求反应速率而选择错误化合物，有望优化耗时且昂贵的药物开发流程。

2025年基孔肯雅热疫情从印度洋蔓延至欧洲，全球面临有记录以来最大规模传播。由于缺乏抗病毒药物和疫苗获取受限，科研机构与生物技术企业加速研发，重点突破疫苗有效性、交叉防护和诊断技术。法国等欧洲国家首次报告本土传播病例，气候变化和全球化因素导致病毒扩散至温带地区，世界卫生组织警示全球56亿人面临暴露风险。

欧洲药品管理局(EMA)授予ReAlta生命科学公司研发的pegtarazimod孤儿药认定，用于治疗急性移植物抗宿主病(aGvHD)。该认定基于正在进行的II期试验初步数据，公司正在美、德、西三国开展针对类固醇难治性住院患者的临床试验，预计2026年公布新增队列数据。此前该药物已获FDA孤儿药及快速通道认定，其独特作用机制通过双重靶向中性粒细胞和补体介导的炎症通路，可能为难治性下胃肠道aGvHD患者带来突破性治疗方案。

总部位于澳大利亚的临床阶段生物技术公司Clarity Pharmaceuticals通过200万澳元融资，将推进其首创的SARTATE™放射性生物产品用于神经内分泌肿瘤和儿童侵袭性癌症的IIa期临床试验。该公司依托加速商业化计划获得政府支持，采用基于铜放射性同位素的"诊疗一体化"创新技术，通过个性化医学实现肿瘤精准诊断与治疗，已累计融资超700万澳元，开创了产学研协同创新模式。

美国FDA加速批准诺和诺德的司美格鲁肽（Wegovy）2.4mg注射剂用于治疗伴中至重度肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），基于ESSENCE试验第1部分的72周数据显示，司美格鲁肽组63%患者实现脂肪性肝炎消退且纤维化未恶化，显著高于安慰剂组的34%，同时该药成为继Resmetirom后第二种获批用于该适应症的药物，其疗效与GLP-1受体激动剂改善肝脏健康的证据相关，但胃肠道不良反应导致2.6%患者提前停药，第2部分240周试验结果将于2029年公布。

美国开展的17万人研究显示，GLP-1受体激动剂（如司美格鲁肽、度拉糖肽）可能降低14种肥胖相关癌症风险达7%，在女性群体中结直肠癌风险降幅达8%，全因死亡率下降20%。该研究基于糖尿病合并肥胖患者十年数据，揭示了新型降糖减重药物在肿瘤预防领域的潜在价值，但需更多研究验证因果关系。

加州科学家联合团队发现新型化合物CMX410可有效对抗耐药性结核病，在小鼠实验中展现治愈潜力。该化合物通过抑制结核分枝杆菌关键酶Pks13，破坏其细胞壁结构，且在动物毒性测试中未出现副作用。这项突破性研究为全球每年150万结核病死亡病例带来了全新治疗方案。

布法罗大学研究揭示靶向共价抑制剂（TCIs）的开发需平衡反应速度与选择性。研究发现当药物失活效率提升至特定阈值后，其细胞效应不再显著增强，此时仅凭反应速度将导致候选药物筛选偏差。该成果为癌症靶向药物设计提供了关键方法论指导，强调需综合考量包括靶点选择性在内的多参数优化。