美国食品药品监督管理局(FDA)已于2025年8月15日加速批准诺和诺德(Novo Nordisk)的司美格鲁肽(Wegovy)2.4mg注射剂用于治疗伴中至重度肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)成人患者，这是首个获批用于此适应症的GLP-1受体激动剂。该药目前不适用于肝硬化患者，需配合低热量饮食和增加身体活动使用。目前仅司美格鲁肽和Resmetirom两种药物获得治疗MASH伴肝纤维化的适应症批准。
ESSENCE试验支撑审批
该审批基于ESSENCE试验(NCT04822181)第1部分结果，该试验纳入伴F2-F3期肝纤维化的MASH患者，结果显示每周注射2.4mg司美格鲁肽的患者在72周时：
- 63%实现脂肪性肝炎消退且纤维化未恶化(安慰剂组34%，绝对差异29个百分点)
- 37%出现纤维化改善且脂肪性肝炎未恶化(安慰剂组22%，绝对差异14个百分点)
- 33%同时实现脂肪性肝炎消退和纤维化改善(安慰剂组16%，绝对差异17个百分点)
88%受试者维持2.4mg目标剂量至72周
诺和诺德美国业务执行副总裁Dave Moore表示："FDA对Wegovy用于非肝硬化MASH的条件性批准是该疾病治疗领域的重要里程碑，进一步验证了司美格鲁肽在糖尿病、肥胖、心血管和慢性肾病等慢性疾病中的临床获益。"
填补肝脏疾病治疗空白
MASH(曾称NASH)是影响约1/20美国人群的渐进性脂肪肝疾病，常因肥胖和代谢异常引发。该病早期无症状易延误诊断，若不干预可能发展为肝硬化、肝癌和肝衰竭。目前全球约1/3超重/肥胖人群合并该病。
司美格鲁肽应用拓展
该药以Wegovy品牌名于2021年获批肥胖治疗，2022年扩展至青少年肥胖，2024年新增降低心血管疾病患者重大不良心血管事件(MACE)适应症。此次批准使其治疗领域延伸至肝病领域，佐证体重管理及GLP-1受体激动剂对肝脏健康的积极影响。
安全性需关注胃肠道反应
试验中13.4%受试者出现严重胃肠道不良事件，导致2.6%司美格鲁肽组和3.3%安慰剂组提前退出。试验期间共3例司美格鲁肽组和6例安慰剂组患者死亡，但死因分布无显著相关性。ESSENCE试验第2部分将持续至240周，评估该药对降低肝相关临床事件风险的效果，结果预计2029年公布。
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