诺福克，弗吉尼亚
北京时间2025年8月23日清晨9点，ReAlta生命科学公司（以下简称"ReAlta"）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其研发中的pegtarazimod（RLS-0071）孤儿药认定资格，用于治疗移植物抗宿主病（GvHD）。该认定基于ReAlta正在进行的II期试验数据，其中包含类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）初始队列患者的临床结果。
目前，ReAlta正在美国、德国和西班牙的临床试验中心招募类固醇难治性aGvHD住院患者参与II期开放标签临床试验（NCT06343792）。公司预计将在2026年公布该试验新增患者队列的临床数据。早在2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod孤儿药认定和快速通道资格。
ReAlta首席执行官David Marek表示："获得EMA孤儿药认定标志着我们应对aGvHD未满足临床需求的重要里程碑。EMA对我们II期初始队列数据的积极反馈令人鼓舞。该认定与FDA此前授予的孤儿药及快速通道资格，共同印证了我们通过双重靶向中性粒细胞和补体介导的炎症通路的独特治疗策略的潜力，将加速推进欧洲患者的临床试验进程。"
ReAlta首席医学官Kenji Cunnion医学博士补充道："我们的靶向干预通过抑制髓过氧化物酶、中性粒细胞胞外诱捕网（NET）形成和中性粒细胞弹性蛋白酶等组织损伤通路，在保留有益免疫功能的同时实现精准治疗。已有的临床前和临床数据显示，pegtarazimod对最难治疗且死亡率最高的下胃肠道aGvHD患者展现出突破性治疗潜力。"
根据欧盟规定，孤儿药认定适用于治疗患病率低于十万分之五的罕见、危及生命或慢性衰竭性疾病的药物。获得认定后，制药企业可享有监管费用减免、临床方案协助及最长十年的欧盟市场独占权（获批上市前提下）。
正在进行的II期试验（NCT06343792）是一项开放标签、前瞻性、剂量递增试验，在美、德、西三国临床中心招募中至极重度类固醇难治性aGvHD住院患者。pegtarazimod是一种15肽化合物，通过独特双重作用机制靶向体液和细胞炎症通路。该药物可选择性抑制C1补体激活、髓过氧化物酶活性及中性粒细胞胞外诱捕网形成，从而阻断造血干细胞移植后供体免疫细胞攻击受体组织引发的炎症级联反应和组织损伤。
ReAlta生命科学公司是一家处于临床中后期的生物制药公司，专注于通过调节炎症反应治疗危及生命的罕见及急性炎症疾病。公司EPICC肽类药物开发平台基于人类星状病毒（HAstV-1）的研究成果，该病毒可特异性抑制先天免疫系统组分。
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