欧洲药品管理局授予Spinogenix SPG601孤儿药资格用于治疗脆性X综合征(FXS)
欧洲药品管理局(EMA)授予Spinogenix公司的SPG601孤儿药资格,用于治疗脆性X综合征(FXS)。这是一种由Fmr1基因沉默引起的遗传性自闭症及智力障碍疾病,全球患者约每4,000-5,000名男性中有一例。SPG601通过靶向突触功能障碍改善核心症状,其二期临床试验已显示药物可显著降低患者高频伽马波活动。孤儿药资格将为Spinogenix提供10年市场独占权、监管费用减免及研发支持,助力全球患者获得治疗。
2025-08-20 20:16:08创新药