先天性心脏传导阻滞（有时称为心脏新生儿红斑狼疮）是一种罕见但可能危及生命的疾病，影响携带特定自身抗体——即抗SSA/Ro抗体——的母亲所生的婴儿。这些抗体会通过胎儿心脏的电传导系统攻击心脏，导致心率减慢。大多数存活的先天性心脏传导阻滞婴儿最终需要终身植入起搏器。
在一项针对一名患有系统性红斑狼疮且抗SSA/Ro抗体水平较高的孕妇的研究中，纽约大学朗格尼健康中心研究人员发现一种药物，可阻止有害免疫蛋白（自身抗体）穿过胎盘进入胎儿循环，从而预防新生儿先天性心脏传导阻滞的发生。
治疗该孕妇的研究人员表示，这是首次使用药物罗扎诺利珠单抗（一种新生儿Fc受体(FcRn)抑制剂）来预防先天性心脏传导阻滞。
研究人员于10月18日在线发表在《风湿性疾病年鉴》期刊上，报告了他们如何在孕妇怀孕第14周至第28周（胎儿心脏最脆弱的时期）每周注射罗扎诺利珠单抗。他们使用超声和居家心律检查密切监测胎儿心跳。
罗扎诺利珠单抗是一种单克隆抗体药物，通过阻断胎盘上的FcRn受体，防止母体抗体穿过胎盘屏障。除了阻断胎盘转移外，该药物还能降低母体的自身抗体水平。研究人员报告称，在治疗期间，该研究中孕妇的自身抗体水平下降了超过一半。
罗扎诺利珠单抗的使用是在联邦同情用药方案下获准的。该孕妇此前已有两次妊娠因先天性心脏传导阻滞而出现并发症：一个婴儿在出生前死亡，另一个出生后不久就需要植入起搏器。
研究人员表示，研究结果令人鼓舞。这名女婴在37周时出生，体重6磅6盎司（2.89千克），没有心脏并发症。母亲也没有出现严重副作用。
"这项单患者研究表明，对于有高风险将可能导致胎儿疾病的毁灭性自身抗体传递给后代的孕妇，使用罗扎诺利珠单抗预防先天性心脏传导阻滞是可行且安全的，"研究主要调查员菲利普·卡鲁奇医学博士表示。卡鲁奇是纽约大学格罗斯曼医学院医学系风湿病学研究员及科尔顿自身免疫中心-布里登巴赫学者。
"我们的研究提供了概念验证数据，支持'无自身抗体即无先天性心脏传导阻滞'这一假设，"研究高级调查员、纽约大学格罗斯曼医学院风湿病学教授杰尔·布永医学博士表示。布永同时也是纽约大学朗格尼红斑狼疮中心的主任。
布永表示，研究的积极成果已促使美国国立卫生研究院自身免疫疾病研究办公室与国家关节炎和肌肉骨骼皮肤病研究所合作，资助一项多中心试验。该研究将由布永以及亚利桑那大学图森分校的贝蒂娜·库尼奥和纽约大学朗格尼母胎医学主任、纽约大学格罗斯曼医学院妇产科副教授贾斯汀·布兰特医学博士共同领导。这项名为AVERT（罗扎诺利珠单抗疗法消除房室传导阻滞）的新研究将招募已有先天性心脏传导阻滞患儿的孕妇，评估罗扎诺利珠单抗是否能预防该疾病的发生。
罗扎诺利珠单抗目前获美国食品药品监督管理局批准用于治疗导致肌肉无力的重症肌无力。
本研究的资金支持由劳伦和安迪·莱维森的捐赠以及美国国立卫生研究院的拨款R01HD100929、R01AR087521、N01AR42220和U01AI176244提供。罗扎诺利珠单抗药物剂量由制造商UCB（比利时联合化学公司）提供。
除卡鲁奇、布永和布兰特外，马拉·马森、彼得·伊兹米尔利、尼古拉·弗雷泽和纳拉尼·萨昌也是纽约大学朗格尼健康中心的研究合作者。参与研究的还有纽约市哥伦比亚大学的罗伯特·克莱恩西、华盛顿特区关节炎与风湿病协会的安格斯·沃辛以及同样位于华盛顿的儿童国家医院的玛丽·多诺弗里奥。
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