环球医讯创新药物

卡利迪生物科技公司（Calidi Biotherapeutics Inc.）的红尾（RedTail）系统性肿瘤溶瘤病毒平台通过包裹IL-15超激动剂的牛痘病毒，实现了对转移性肿瘤的精准基因治疗，其临床前数据显示该技术不仅能直接裂解肿瘤细胞，还能激活免疫系统预防复发。该平台预计2026年底提交IND申请，为肺癌等难治性癌症提供新治疗方案。

卡维斯塔制药的EKTERLY®（sebetralstat）成为全球首个获FDA批准的遗传性血管性水肿（HAE）口服按需治疗药物，其III期KONFIDENT临床试验证明该药可在症状发作时快速缓解肿胀（中位起效时间1.3小时），适用于12岁以上患者。该药物通过抑制血浆激肽释放酶阻断致病通路，与现有注射剂相比显著降低治疗负担，公司已启动美国上市并配套患者支持计划。

美国食品药品监督管理局（FDA）开展的双盲临床试验发现，短期使用大麻二酚（CBD）可能导致肝酶异常升高，7名参与者因肝损伤退出研究。研究显示，即使每日剂量低于5mg/2.2磅体重，长期使用仍可能引发致命性肝损伤，且症状隐蔽无明显预警。

本文详细总结了巴西相关科研团队在2024年至2021年间的主要研究成果，涵盖了生殖生物学、药物开发、微生物学、生物材料以及动物科学等领域，展示了该国在生命科学和生物技术方向的突出贡献，并对特定研究进行了深入分析，包括牛卵巢组织体外培养、抗氧化剂作用机制、抗菌化合物筛选及骨再生生物材料的应用等。

美国生物技术公司Myosin Therapeutics发布两项突破性研究成果，首次将非肌肉肌球蛋白II（NMII）确立为可药物靶向的治疗靶点，通过开发小分子抑制剂MT-110和MT-125，在胶质母细胞瘤和药物成瘾治疗领域取得重大进展。两项研究发表于《Cell》期刊，展示了通过分子马达蛋白治疗癌症和神经系统疾病的全新途径。

全球精神分裂症药物市场预计从2024年的81.9亿美元增长至2030年的112亿美元，复合年增长率5.6%。第二代抗精神病药物占据主导地位，长效注射剂型因改善用药依从性成为重要治疗方式。北美市场占比38.65%为最大区域，但疾病机制认知不足仍是突破瓶颈。

SELLAS生命科学公司（NASDAQ:SLS）于2025年7月7日宣布任命MD安德森癌症中心基因组医学系终身副教授、癌症免疫基因组学专家王凌华博士（Linghua Wang）加入其科学咨询委员会。王博士将与此前任命的Philip C. Amrein博士和Alex Kentsis博士共同指导公司在癌症基因组学、蛋白质组学和精准医学领域的临床研究战略，其团队将助力推进靶向WT1蛋白的GPS疗法和CDK9抑制剂SLS009的关键临床试验里程碑。

辛辛那提大学癌症中心研究人员通过追溯PRPS酶复合物的进化起源，发现AP1和AP2作为分子支架维持复合物稳定性，该研究揭示了非催化蛋白在癌症治疗和精准医学中的潜在价值，通过CRISPR基因编辑技术验证四酶复合物对细胞代谢的关键作用，为核苷酸缺乏症和肿瘤治疗提供了新方向。

澳大利亚与瑞典科研团队联合发现一种新型亚型选择性A1R正向变构调节剂，可通过精准调控腺苷A1受体活性，在避免心率抑制等副作用的同时，为神经性疼痛和缺血再灌注损伤提供突破性治疗方案，该成果发表于《美国科学院院刊》，标志着G蛋白偶联受体药物研发的重要进展。

美国伊顿制药公司于2025年7月8日宣布，其开发的ET-600（去氨加压素口服溶液）新药申请已获FDA受理，预计2026年2月25日完成审批。该药物用于治疗中枢性尿崩症，具有精确剂量调节功能，专利保护至2044年，将填补儿科罕见病治疗领域空白。