环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病药物的新规定可能使极罕见疾病患者难以获得救命药物，临床试验的困难和审批程序的拖延使患者和倡导者担心药物可能无法在制药公司资金耗尽前获得批准。

Artelo Biosciences宣布其候选药物ART12.11在临床前研究中显示出与舍曲林（Zoloft）相当的抗抑郁疗效，并在认知功能方面表现出显著优势。该研究在第35届国际大麻素研究学会（ICRS）年会上公布，标志着Artelo在基于大麻素的药物开发领域迈出了重要一步。

文章探讨了GLP-1受体激动剂（GLP-1 RAs）在减肥和治疗2型糖尿病中的应用，以及其潜在的眼部副作用，尤其是对视网膜健康的影响。研究显示，尽管GLP-1 RAs在心血管和肾脏保护方面具有优势，但部分研究表明其可能与视网膜病变恶化和非动脉性前部缺血性视神经病变（NAION）风险增加有关。文章同时讨论了研究的局限性，并提出了未来研究方向和临床建议，包括在开始GLP-1 RA治疗前进行眼部评估。

FUJIFILM Pharmaceuticals U.S.A., Inc.宣布其研发中的FF-10832脂质体制剂吉西他滨获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗胆道癌。该药物正在美国进行2a期临床研究，作为单药或与帕博利珠单抗联合用于治疗实体肿瘤。该药物旨在通过延长血浆半衰期和提高靶向肿瘤输送来增强抗肿瘤活性。

Neumora Therapeutics宣布启动NMRA-861的1期临床研究，这是一种高效且选择性的M4正向变构调节剂，用于治疗精神分裂症及其他神经精神疾病，预计2026年第一季度公布数据。

Transgene是一家专注于开发病毒免疫疗法治疗癌症的生物技术公司，近日宣布任命具有25年全球制药行业经验的资深高管Emmanuelle Quilès为独立董事，以接替即将退休的Philippe Archinard。Emmanuelle Quilès此前曾担任强生旗下杨森全球商业战略组织心血管、代谢和肺动脉高压领域的全球副总裁，并在辉瑞、惠氏等知名药企担任过高级管理职务。

乌拉圭研发的新型减肥药SANA在完成I期临床试验后，显示出良好的安全性和显著的减重效果。该药物通过增强人体能量消耗能力而非抑制食欲，为肥胖症和2型糖尿病治疗开辟了新的治疗路径，标志着南美洲在药物研发领域的重要进展。

一项新的研究发现，用于糖尿病和体重管理的药物Liraglutide可能有助于减少偏头痛的频率，通过降低颅内压来减轻偏头痛的严重程度。尽管前景看好，但目前尚不能确定Liraglutide是否会成为偏头痛的标准治疗方法。

一项由澳大利亚研究人员共同主导的开创性研究发现，现有的艾滋病病毒（HIV）药物可以有效抑制HTLV-1病毒在小鼠中的传播。这种病毒每年影响全球约1000万人，此前尚无预防性治疗或治愈方法。研究还发现，通过抑制MCL-1蛋白，可选择性清除携带HTLV-1病毒的人类细胞，为未来开发联合治疗方案提供希望。研究团队正在与相关制药公司沟通，希望将HTLV-1患者纳入正在进行的临床试验中。

一名因罕见遗传疾病HPDL缺乏症而坐轮椅的8岁男孩，在接受实验性药物4-HB治疗后重新恢复了行走能力，并能够参与徒步和卡丁车等活动。这种突破性疗法绕过了CoQ10缺乏问题，为罕见遗传病的治疗带来了新的希望。