环球医讯创新药物

本文汇总了2026年8月美国食品药品监督管理局(FDA)预计将做出审批决定的五种重要药物，包括Moderna公司的mRNA流感疫苗mRNA-1010、治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的伊伯多胺(iberdomide)、HIV治疗方案比克替拉韦/来那卡韦(bictegravir/lenacapavir)复方制剂、治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤的放射性药物铕[¹⁷⁷Lu]依多曲肽(¹⁷⁷Lu-edotreotide)，以及治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的加瑞妥单抗(garetosmab)。这些药物均基于关键性临床试验数据提交申请，部分已获得优先审评资格，有望为流感预防、血液肿瘤、HIV感染及罕见病等领域带来突破性治疗选择，其中mRNA-1010在老年人群中显示出27.4%的相对疫苗效力，而¹⁷⁷Lu-edotreotide在神经内分泌肿瘤治疗中将无进展生存期从14.1个月延长至23.9个月。

本研究专题源自2026年意大利巴里举办的EXPLO...RARE国际会议，聚焦罕见病领域的分子机制与精准治疗突破。专题重点探讨分子药理学在罕见病治疗中的创新应用，包括可靶向酶、转运蛋白及受体的发现，线粒体功能障碍、氧化还原失衡等疾病通路的表征，以及人工智能辅助药物筛选、药物再利用等前沿策略。专题面向全球征集原创研究，旨在建立基础研究与临床转化的桥梁，加速罕见病精准治疗方案的开发，目前已开放投稿至2027年1月18日，涵盖从基础研究到系统性综述的15类学术成果，关键词涵盖罕见病、分子药理学、精准医学等核心领域。

Evogene公司与以色列特拉维夫大学布劳特尼克药物发现中心宣布建立战略合作关系，旨在利用AI技术加速小分子药物发现过程，特别针对复杂蛋白质和分子胶靶点。该合作将结合Evogene的ChemPass AI™技术与布劳特尼克中心的实验验证能力，为学术研究人员提供从靶点识别到药物开发的完整管道。同时，Evogene近期还与Google Cloud合作，将代理AI系统集成到其平台中，以生成更丰富的早期靶点概况并优化药物发现过程，这标志着AI在药物研发领域的应用正向更智能化、自主化的方向发展，有望解决目前新疗法开发中复杂蛋白质带来的挑战，最终改善患者健康结果。

日本富山大学等机构的研究团队开发了一种名为EV-SELEX的新型平台，利用细胞外囊泡技术快速筛选出能特异性结合G蛋白偶联受体的DNA适配体，该技术显著提高了药物研发效率，成功识别出能激活μ-阿片受体的Dapt-μR适配体，在神经元和动物模型中表现出良好的药理活性，为治疗神经疾病、慢性疼痛、代谢疾病等多种疾病的药物开发提供了新途径，有望大幅缩短药物研发周期，推动生物医药科学的发展。

欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)建议撤销CSL Vifor公司Tavneos(阿瓦考潘)的销售许可，原因是该药物用于治疗肉芽肿性多血管炎(GPA)和显微镜下多血管炎(MPA)的关键ADVOCATE试验存在数据完整性问题，且后续提交的证据不足以证明其益处大于风险。这一决定与美国FDA的立场一致，CSL Vifor已立即停止在EMA管辖区域内启动新的Tavneos治疗，去年该药物全球销售额达4.59亿美元，增长62%，是安进和CSL Vifor的重要增长产品，将对罕见血管炎患者用药选择产生重大影响。

ELRIG（欧洲实验室研究与创新小组）发布最新活动日程，包括2026至2031年间的多项药物发现与精准医疗领域的重要会议与论坛，如2026年7月1日剑桥举行的ELRIG夏季社交活动、9月3日贝尔法斯特的精准医疗生物标志物发现爱尔兰论坛、10月14-15日伦敦ExCeL会展中心的"药物发现2026"大会，以及最新发布的"药物发现2026"大会主旨演讲嘉宾阵容，这些活动将汇聚全球生命科学领域专家，推动创新药物研发与女性健康研究等前沿领域发展。

EGFR突变型非小细胞肺癌靶向治疗领域取得重大进展，奥希替尼作为一线标准疗法显著改善了患者无进展生存期和总体治疗效果，但治疗耐药性问题始终困扰临床实践。美国典型培养物保藏中心(ATCC)与麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所合作，利用CRISPR基因编辑技术开发了13种同基因型NSCLC细胞系，精确模拟临床上观察到的六种主要耐药机制，包括PIK3CA E545K突变、KRAS G12D突变、BRAF V600E突变、EGFR C797S突变、CCDC6-RET融合和TPM3-NTRK1融合，为全球研究人员提供了可扩展、可重复的耐药模型系统，有望从被动应对转向主动预测和克服耐药性，最终实现癌症治疗的持久疗效。

研究表明，EGFR抑制剂可能克服胶质母细胞瘤治疗中的化疗耐药性。德克萨斯大学西南医学中心和阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员发现，抑制EGFR能显著降低胶质母细胞瘤细胞中MGMT蛋白的产生，从而使肿瘤对替莫唑胺(TMZ)化疗更加敏感。研究显示，先使用阿法替尼预处理再给予TMZ的策略可有效克服耐药性，这可能为目前五年生存率仅为5%-7%的胶质母细胞瘤患者带来新的治疗希望，有望成为治疗这种致命脑癌的金标准方法。

DNDi获得GHIT基金约1.55亿日元资助，继续与日本卫材公司(Eisai)和新合作伙伴日本健康安全研究所(JIHS)合作推进登革热和寨卡病毒等黄病毒疾病的药物研发。该项目基于2024年启动的筛选项目，将优化已鉴定出的活性化合物，开发新型抗病毒治疗方法。项目创新点在于针对尚无获批疗法的黄病毒感染开发新型作用机制，并利用AI支持的药物发现方法，结合预测性AI模型与生成式AI，提高研发效率。登革热和寨卡病毒在亚非拉地区广泛流行，气候变化加剧了其传播风险，全球数十亿人面临感染威胁，亟需有效抗病毒疗法。DNDi作为非营利医学研究组织，致力于为被忽视人群提供安全、有效且负担得起的治疗方法。

被忽视疾病药物研发机构(DNDi)宣布获得全球健康创新技术基金(GHIT Fund)约7.78亿日元(约合420万欧元)资金支持，将与卫材公司合作推进DNDI-6174的开发，这是一种具有独特作用机制的新型口服药物候选物，不仅针对内脏利什曼病，还对皮肤利什曼病和查加斯病等多种寄生虫疾病有效，目前计划在马来西亚进行I期临床试验，有望通过短疗程口服治疗加速实现世界卫生组织的疾病消除目标，特别适用于资源有限地区，为患者提供更便捷的治疗选择。