关于本研究专题
投稿截止日期
- 手稿提交截止日期：2027年1月18日
- 本研究专题目前接受投稿
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背景
本研究专题源自EXPLO...RARE 2026——"研究与治疗之间的桥梁"国际会议。该会议在意大利巴里举行，汇集了致力于罕见病创新治疗策略的临床医生、药理学家、分子生物学家、生物化学家和计算科学家。EXPLO...RARE会议系列旨在促进罕见病基础研究与转化研究的互动。秉承这一使命，本研究专题旨在重点展示并扩展会议期间的部分科学贡献，同时欢迎国际学术界针对相关主题的原创投稿。
罕见病虽单病种发病率低，但全球累计影响数千万人，其复杂且尚未完全阐明的分子机制严重制约了有效治疗方案的开发。分子药理学与精准医学的最新进展正为识别可干预靶点、加速基础研究成果向临床应用转化提供前所未有的机遇。
本专题聚焦罕见病生物分子决定因素的新兴药理学策略，涵盖可靶向酶、转运蛋白、受体及调控蛋白的发现，以及疾病相关通路（包括线粒体功能障碍、氧化还原失衡、代谢重编程和信号网络异常）的表征。专题特别强调创新治疗策略，如药物再利用、基于结构的药物设计、人工智能辅助计算筛选，以及用于靶点优先排序和配体发现的整合实验-计算流程。鼓励提交关于药物代谢动力学、药效动力学、药物递送系统、生物标志物发现和转化验证的研究。
通过建立EXPLO...RARE 2026科学讨论与更广泛研究社区未来进展的桥梁，本研究专题旨在促进跨学科合作，加速罕见病精准药理学策略的开发。
文章类型与费用
本研究专题接受以下文章类型（研究专题描述中另有说明的除外）：
- 简明研究报告
- 数据报告
- 编者按
- FAIR²数据
- FAIR²数据直接提交
- 一般评论
- 假设与理论
- 方法学
- 简明综述
- 观点
- 原创研究
- 视角
- 综述
- 系统性综述
- 技术与代码
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关键词：罕见病、分子药理学、精准医学、药物再利用、转化研究、计算药物发现、生物分子靶点
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