处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出最终营销批准决定的截止日期。通常的审查期为药物申请被该机构接受后的10个月。对于获得优先审评资格的药物，审查期缩短为申请接受后的6个月。
mRNA-1010流感疫苗预防
PDUFA日期：2026年8月5日
FDA预计将决定是否批准Moderna公司开发的基于mRNA的季节性流感疫苗用于50岁及以上成年人。该公司的mRNA-1010最近在FDA疫苗及相关生物制品咨询委员会会议上进行了讨论。专家组一致投票支持该疫苗。
BLA申请包含一项纳入4万余名参与者的双盲、活性对照3期临床试验数据（ClinicalTrials.gov编号：NCT06602024）。该研究比较了单剂肌肉注射mRNA-1010与标准剂量获批流感疫苗的效果。
在总体人群中，mRNA-1010显示出26.6%的相对疫苗效力(rVE；主要终点)，优于标准剂量对照组。在65岁及以上参与者中，rVE为27.4%。接种后7天内，mRNA-1010组的主动报告不良反应发生率高于对照组。
伊伯多胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
PDUFA日期：2026年8月17日
FDA已授予伊伯多胺(iberdomide)优先审评资格，该药物是一种口服 cereblon E3 连接酶调节剂(CELMoD)，拟与达雷妥尤单抗(daratumumab)和地塞米松联用(IberDd方案)治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。
在3期EXCALIBER-RRMM试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT04975997）中，该联合方案与达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松(DVd方案)进行了比较。中期分析结果显示，IberDd方案显著提高了微小残留病阴性率。该试验仍在进行中，将评估无进展生存期(PFS)以及总生存期和安全性。
若获批准，伊伯多胺将成为治疗多发性骨髓瘤的新型药物类别。
比克替拉韦/来那卡韦HIV单片复方制剂
PDUFA日期：2026年8月27日
一种含比克替拉韦(bictegravir)（整合酶链转移抑制剂）和来那卡韦(lenacapavir)（衣壳抑制剂）的单片复方制剂正在接受审查，拟用于病毒学抑制的HIV成年患者治疗。
基于两项临床试验数据——ARTISTRY-1（ClinicalTrials.gov编号：NCT05502341）和ARTISTRY-2（ClinicalTrials.gov编号：NCT06333808）——该单片复方制剂在患者从多片方案或比克替拉韦50mg/恩曲他滨200mg/替诺福韦艾拉酚胺25mg(B/F/TAF；Biktarvy®)转换后，维持病毒学抑制的效果相当。
与多片方案相比，比克替拉韦/来那卡韦还与总胆固醇降低和患者满意度提高相关。此外，患者从B/F/TAF转换后体重无明显变化。
若获批准，该复方制剂将成为最小尺寸的HIV单片治疗方案。
铕[¹⁷⁷Lu]依多曲肽治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤
PDUFA日期：2026年8月28日
铕[¹⁷⁷Lu]依多曲肽(¹⁷⁷Lu-edotreotide)是一种放射性标记肽偶联物，由治疗性β发射放射性同位素镥-177和合成生长抑素受体(SSTR)激动剂依多曲肽组成。该研究性放射治疗药物旨在向SSTR阳性癌细胞递送靶向β辐射，同时最大限度减少对健康器官和组织的暴露。
FDA目前正在审查其用于胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)的治疗申请。NDA申请包含3期COMPETE研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT03049189）数据，该研究纳入309名不可手术、进展性、1级或2级SSTR阳性GEP-NET患者。
研究结果显示，铕[¹⁷⁷Lu]依多曲肽显著改善了无进展生存期(PFS；主要终点)，优于依维莫司（风险比0.67[95% CI, 0.48-0.95]；P=0.022）。中位PFS分别为23.9个月（95% CI, 18.7-30.0）和14.1个月（95% CI, 9.2-20.9）。
加瑞妥单抗治疗进行性骨化性纤维发育不良
PDUFA日期：2026年8月
FDA已授予加瑞妥单抗(garetosmab)优先审评资格，拟用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。这种超罕见遗传病会导致软组织中进行性骨形成（异位骨化[HO]），造成严重残疾。
加瑞妥单抗是一种全人源单克隆抗体，设计用于结合并中和激活素A(Activin A)，后者是FOP患者异位骨化的主要促进因子。BLA申请包含3期OPTIMA试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT05394116）数据，该试验纳入63名携带FOP致病性I型激活素受体变异且表现出进行性异位骨化的成人。
研究显示，每4周静脉输注一次加瑞妥单抗的治疗方案，与安慰剂相比，显著降低了异位骨化病灶总数（主要终点）和临床医生评估的疾病发作次数（关键次要终点）。
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