被忽视疾病药物研发机构(DNDi)欣然宣布，已获得全球健康创新技术基金(GHIT Fund)约7.78亿日元(约合420万欧元)的新一轮资金支持，将与卫材公司(Eisai Co., Ltd.)合作推进DNDI-6174的开发。
DNDI-6174是一种具有独特作用机制的新型口服药物候选物，不仅对内脏利什曼病(VL)有效，还对包括皮肤利什曼病(CL)和查加斯病在内的广泛动基体寄生虫表现出活性。该项目的目标是将DNDI-6174推进至首次人体I期临床试验，并生成关键的安全性和药代动力学数据。
利什曼病是一项重大的全球健康挑战。每年，全球估计有5万至9万例新的内脏利什曼病病例和约60万例皮肤利什曼病病例。目前，73%的内脏利什曼病病例集中在东非地区，其中近一半影响15岁以下的儿童。2024年，世界卫生组织(WHO)和东非地方流行国家启动了一个新框架，旨在将内脏利什曼病作为该地区的公共卫生问题予以消除。然而，治疗方面仍存在重大挑战，包括安全性问题、治疗周期长、需要住院治疗以及冷链物流需求。此外，寄生虫种类的差异和药物耐药性使得东非地区的内脏利什曼病比其他地区更难治疗。
DNDI-6174的开发旨在应对这些挑战。它通过新颖的作用机制靶向寄生虫，在临床前研究中已证明具有强效性和良好的安全性，有望实现无菌治愈。作为一种可能采用低剂量、短疗程给药的口服治疗药物，它非常适合在资源有限的环境中使用。它也被认为是与研发管道中其他新化学实体联合使用的有前景的候选药物。
在该项目下，工作内容将包括药物开发和研究产品的供应，以及在健康成年志愿者中实施采用单次递增剂量设计的I期临床试验。该试验计划在马来西亚的安邦医院(Ampang Hospital)进行，待获得监管和伦理批准后实施。此外，该项目还将利用生物分析方法测量和分析生物样本中的药物浓度，并采用建模方法预测药代动力学和指导剂量选择，以更好地理解药物暴露情况，并为未来临床研究中的剂量选择提供支持。
如果被证明安全有效，DNDI-6174将通过提供短疗程口服治疗选择，支持世界卫生组织的消除目标。这将通过减少漫长的住院时间和对家庭的相应负担来改善患者体验，使父母能够更快重返工作岗位，儿童能够更快返回学校。它还将使患者能够在靠近其住所的初级卫生保健机构接受治疗。由于DNDI-6174可能对多种寄生虫病有效，它也可能有助于实现可持续的药物获取和供应。
在此次合作中，DNDi将负责整体项目协调，并作为临床试验的申办方，监督医疗、监管和科学活动。卫材公司将负责药物开发和研究产品的供应。
有关内脏利什曼病(VL)和皮肤利什曼病(CL)以及DNDi在这些疾病方面的工作的更多信息，请访问：内脏利什曼病 | DNDi 和 皮肤利什曼病 | DNDi。
关于DNDi
被忽视疾病药物研发机构(DNDi)是一家非营利性医学研究组织，致力于为被忽视的人群发现、开发和提供安全、有效且负担得起的治疗方法。DNDi正在为昏睡病、利什曼病、查加斯病、寄生虫蠕虫疾病、着色芽生菌病、登革热、儿童艾滋病、隐球菌性脑膜炎和丙型肝炎开发药物。其研究重点包括儿童健康、性别平等和性别响应型研发，以及受气候变化影响的疾病。自2003年成立以来，DNDi已与全球公共和私营合作伙伴合作，为六种致命疾病提供新治疗方法，拯救了数百万人的生命。阿可比唑(acoziborole)是DNDi提供的第14种治疗方法。dndi.org
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照片来源：Lameck Ododo，DNDi
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