环球医讯创新药物

瑞典卡罗林斯卡学院主导的临床试验证实，每日服用160毫克阿司匹林可使携带PIK3基因突变的结肠癌患者术后复发风险降低55%，该研究发表于《新英格兰医学杂志》。研究团队通过三年随访626名北欧患者发现，阿司匹林通过抑制炎症反应、稀释血液及遏制肿瘤细胞生长等机制创造不利癌细胞生存的微环境，作为价格低廉且全球易获取的药物，有望成为精准医学治疗新方案，每年可显著改善全球超十万结肠癌患者的预后并减轻医疗负担。

最新研究显示，服用GLP-1受体激动剂类减肥药物（如司美格鲁肽和替尔泊肽）的银屑病患者早逝风险显著降低78%，心脏骤停、中风等心血管事件风险下降44%，同时酗酒风险降低65%、物质滥用风险减少50%。该研究对比了近3000名使用此类药物的糖尿病银屑病患者与同等数量接受传统治疗的患者，证实GLP-1药物不仅能调节血糖、抑制食欲，还可缓解银屑病炎症并影响成瘾相关脑区，为合并糖尿病或肥胖问题的银屑病患者提供皮肤健康与全身状况的综合改善方案。

一项发表在《柳叶刀·神经学》杂志上的研究显示，针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的新药apitegromab在临床试验中取得了令人鼓舞的结果。该药物通过抑制肌生成抑制素来增强肌肉力量，对2至12岁SMA患者的运动功能有显著改善。尽管现有疗法无法完全治愈SMA，但即使是轻微的功能提升也能显著改善患儿生活质量。研究人员指出，虽然当前静脉注射疗法存在长期使用挑战，但正在开发更便捷的皮下注射剂型，未来有望为SMA患者提供更有效的治疗选择，帮助其实现功能性独立并提升尊严感，这对进行性肌肉萎缩患者而言具有重大临床意义。

英国一项针对近500名全科护理人员的调查显示，自2025年6月23日替尔泊肽在初级医疗中推广以来，约5%的护士咨询涉及减肥药物，患者常在糖尿病诊疗中讨论此类药物，导致护士需处理患者的失望情绪；专家警告减肥药物需求激增可能影响糖尿病患者用药可及性，建议将其视为综合治疗工具包的一部分，并强调本地生活方式干预服务的重要性，同时提醒育龄女性用药期间需采取有效避孕措施以规避妊娠风险。

一项由美国进行的新研究（据英为财情报道）证实，减肥药物Wegovy（司美格鲁肽）能显著减少肥胖患者对食物的强迫性思维并改善饮食关系，同时提升心血管健康；但存在胃肠道不适、胰腺炎、胆囊问题及潜在视力丧失等风险，欧洲药品管理局已发出警告，专家强调必须在医生监督下使用并配合均衡饮食与规律运动，且停药后体重反弹现象普遍，凸显生活方式改变对长期疗效的关键作用，该研究为肥胖症治疗提供了重要参考但需警惕药物安全性问题。

美国缅因大学、美国农业部林产品实验室及威斯康星大学研究人员开发出一种新型可持续制药工艺，通过葡萄糖高效生产关键手性中间体(S)-3-羟基-γ-丁内酯（HBL），该物质用于合成他汀类药物、抗生素等处方药；新方法结合仅需两种酶的生化过程与低成本酸碱化学过程，成本较石油基工艺降低超60%，显著减少温室气体排放，且原料可源自木质纤维素生物质如木屑，有望大幅降低美国处方药价格并推动环保材料生产，目前正推进规模化验证以实现商业化应用。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准科斯塔西斯治疗公司研发的Enbumyst（布美他尼鼻喷剂）上市，这是全球首款可自行给药的鼻腔利尿剂，专门用于治疗充血性心力衰竭及肝肾疾病（含成人肾病综合征）引发的水肿。临床数据显示其吸收速率比口服布美他尼快33%，采用阿普塔制药的Unidose给药系统，日推荐剂量0.5-2毫克，有望实现早期门诊干预改善患者预后，预计2025年第四季度在美国上市，将显著减轻每年670万心衰肝衰患者的再入院负担及医疗系统经济压力。

再生元制药公司宣布其治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的抗体药物加瑞妥单抗（garetosmab）在三期临床试验中取得重大突破，主要终点显示治疗组新病变数量较安慰剂组减少90%以上；该公司计划于2025年底前向美国食品药品监督管理局提交上市申请，标志着此前因安全性问题暂停的项目成功重启；同时益普生公司的同类药物索霍诺斯上市后销售低迷，计提巨额减值损失，再生元有望凭借此成果在超罕见病治疗领域确立领先地位，其高剂量方案更在关键次要终点实现89%的炎症发作显著减少。

美国研究团队开发出创新可持续制药工艺，利用木质纤维素原料高效生产手性药物关键中间体(S)-3-羟基-γ-丁内酯，生产成本较石油基方法降低60%以上，有望显著降低他汀类药物、抗生素等处方药价格。该方法结合双酶生化过程与廉价酸碱化学过程，原料可源自木材废料，温室气体排放大幅减少，为绿色制药开辟新路径，同时具备生产可再生塑料等衍生产品的商业潜力，目前正推进规模化生产验证。

德克萨斯A&M大学曼苏尔·汗博士开创性地将3D打印技术应用于儿童药物定制领域，成功解决了儿科用药中长期存在的剂量不精确、剂型不适配等难题。通过创新的"分层"工艺，该技术能根据儿童体重和年龄精准制作可调节剂量的药片，同时将药物制成儿童喜爱的形状和口味，显著提高服药依从性。这项突破性研究不仅减轻了药剂师的工作负担，还为医院提供了剂量灵活的抗病毒等治疗药物，已在2025年荣获《快公司》设计创新奖，标志着医疗领域在个性化用药方面取得重大进展，将彻底改变全球数百万儿童的用药体验。