美国食品药品监督管理局（FDA）已批准每周注射一次的lonapegsomatropin-tcgd（商品名：Skytrofa，Ascendis Pharma A/S公司）用于替代内源性生长激素，治疗成人生长激素缺乏症（GHD），这扩展了该药物此前针对儿童GHD的适应症。
生长激素缺乏症是一种罕见疾病，由生长激素水平不足引发。儿童表现为身材矮小，成人则面临代谢并发症风险。现行治疗方案需每日注射生长激素，但许多患者难以坚持。
lonapegsomatropin是生长激素（人类生长激素）的前药，通过每周注射一次即可持续释放活性未修饰的生长激素。该药于2021年首次获批用于治疗1岁以上、体重至少26磅的儿童GHD患者。
成人适应症的获批基于III期双盲随机for esiGHt试验结果。该研究纳入259名成人GHD患者，按1:1:1比例分别接受lonapegsomatropin、每日生长激素注射或每周安慰剂治疗。数据显示，在主要终点（治疗38周时躯干脂肪百分比较基线变化）和关键次要终点（总瘦体重变化）上，lonapegsomatropin均显著优于对照组（P<0.0001）。
安全性方面，严重不良事件发生率较低（lonapegsomatropin组3.4%，安慰剂组1.2%，生长激素组2.3%），两治疗组的治疗相关不良事件发生率相近（24.7% vs 22.1%）。成人常见副作用包括液体潴留导致的水肿和低甲状腺激素水平。
亚利桑那大学医学院巴罗神经学研究所与凤凰城克雷顿大学医学院的Kevin Yuen医生在FDA声明中指出，GHD特征包括异常身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，患者面临代谢综合征和心血管风险增加的严重并发症。该病还可能损害生活质量，表现为认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍及身心动力减退。
"因此患者渴望更便捷的治疗方案并不令人意外，" Yuen强调，"新疗法的出现为患者提供了减少治疗负担的选择。"
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