马赛克神经科学公司与iXCells生物科技公司近日宣布启动一项开创性试点项目，旨在推进肌萎缩侧索硬化症（ALS）精准药物的研发。该项目作为"马赛克计划"的核心组成部分，将通过建立患者特异性模型来突破现有药物研发瓶颈。
此次试点项目重点聚焦散发性ALS（sALS），该病占所有ALS病例的90%。项目计划通过工业级方法建立患者特异性疾病模型，并结合多组学数据及先进人工智能技术，为制药公司提供精准药物研发工具。马赛克公司创始人兼CEO伯尼·齐普里奇表示："在癌症领域，使用患者来源细胞进行药物测试已是常规操作。由于无法对ALS患者脑部进行活检，我们正在创建'神经活检'——实验室培养的神经元，能够复制个体疾病特征。"
iXCells公司凭借其在ALS模型构建、研发能力、生物制造技术及科学领导力脱颖而出。其新开发的iPSCore平台专为罕见病精准药物研发设计，将成为项目重要技术支撑。iXCells总裁兼首席科学官林念伟博士强调："这不是又一个iPSC研究，而是一场系统性革新，旨在建立sALS疾病模型的新临床前标准。"
该项目源于齐普里奇2020年确诊ALS后的战略规划。针对当前ALS模型难以反映疾病异质性的问题，项目团队指出：现有研究多基于罕见家族性ALS模型，而这种模型仅覆盖不足10%的患者群体。马赛克公司首席科学官尤金·布兰登比喻道："这就像仅用HER2阳性乳腺癌细胞开发肝癌药物。"
项目建立在最新学术研究基础上，揭示ALS并非单一疾病，而是由50多个关键基因触发的"马赛克"状疾病谱系。通过整合约翰霍普金斯大学"答案ALS"项目提供的患者干细胞系数据，团队计划生成转录组特征谱，证明患者间生物差异的独特性和一致性。
该项目具有双重战略意义：一方面加速学术成果向产业应用转化，另一方面推动建立标准化表型模型供研究机构和制药公司使用。据齐普里奇强调："必须以疾病要求的速度重建ALS研发体系，这需要非营利机构、学术界和产业界创新协作。每90分钟就有新患者确诊，我们必须与时间赛跑。"
马赛克神经科学公司简介
作为公共利益生物科技企业，该公司致力于开发针对散发性ALS及其他神经退行性疾病的精准医学工具。其旗舰项目"马赛克计划"已联合多家顶尖学术和工业实验室建立患者特异性模型验证体系。
iXCells生物科技公司简介
这家总部位于加州圣地亚哥的企业专注于构建预测性人类疾病模型，掌握诱导多能干细胞（iPSC）制备、工程化及分化核心技术。公司提供涵盖疾病机理研究、药物筛选和毒理测试的完整解决方案，服务全球学术机构、制药公司和临床研究团队。
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