将塑造2026年生物科技的三项技术Three technologies that will shape biotech in 2026 | MIT Technology Review

环球医讯 / 创新药物来源:www.technologyreview.com美国 - 英语2026-01-22 08:52:26 - 阅读时长4分钟 - 1552字
本文介绍了《麻省理工科技评论》评选出的将塑造2026年生物科技的三项突破性技术:个性化基因编辑技术已在一名罕见遗传病婴儿身上成功应用,该婴儿通过"碱基编辑"疗法成功纠正了导致血液中积累有毒氨的基因缺陷,有望在未来几年内通过小型临床试验获得监管批准从而降低百万美元级治疗费用;基因复活技术让Colossal Biosciences公司成功创造出具有猛犸象特征的"毛茸茸小鼠"和基于古代DNA改良的雪白恐狼,展示了古代DNA提取分析与克隆技术在物种复活和野生动物保护中的潜力;胚胎评分技术已从筛查遗传疾病发展到允许父母筛选胚胎的身高、眼睛颜色甚至智商等特征,引发了关于优生学风险和伦理边界的广泛争议,Nucleus等公司推出的"最佳宝宝"服务正将这一技术推向商业化。这三项技术代表了生物科技领域的最新前沿,将在未来几年对医疗健康和人类社会产生深远影响。
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将塑造2026年生物科技的三项技术

本周早些时候,《麻省理工科技评论》发布了其年度十大突破性技术榜单。一如既往,这些技术在去年的新闻中崭露头角,并将在未来几年产生重大影响(无论好坏)。这些是你真正应该关注的技术。

今年的榜单包括有望改变能源行业、人工智能、太空旅行以及生物科技和健康的多项技术。我们为2026年评选出的突破性生物科技涉及婴儿基因编辑、复活古代物种基因,以及一项颇具争议的技术——为父母提供筛选胚胎特征(如身高和智力)的机会。以下是我们的生物科技选择背后的故事。

基因编辑婴儿!

2024年8月,KJ·穆尔杜恩出生时患有罕见的遗传病,导致有毒的氨在血液中积累。这种疾病可能是致命的,KJ面临患上神经系统疾病的风险。当时,他生存的最佳希望是等待肝脏移植。

随后,他获得了一种实验性基因疗法——一种个性化的"碱基编辑"治疗,旨在纠正导致其疾病的具体遗传"错字"。这种疗法似乎奏效了!三次剂量后,KJ状况良好。他在12月迈出了人生第一步,不久后便在家中度过了第一个圣诞节。

KJ的故事令人备受鼓舞。其治疗团队正计划为患有类似疾病(由不同基因突变引起)的婴儿开展临床试验。团队成员希望凭借小型试验获得监管批准——这一举措可能使昂贵的治疗(KJ的治疗费用约为100万美元)变得更加普及,可能在几年内实现。

其他人也纷纷加入这一领域。加州大学伯克利分校的基因编辑科学家费奥多尔·乌尔诺夫协助开发了KJ的治疗方法。他最近共同创立了极光治疗公司(Aurora Therapeutics),该初创公司希望为另一种称为苯丙酮尿症(PKU)的疾病开发基因编辑药物。其目标是获得单一药物的监管批准,然后无需进行更多临床试验即可针对个人进行调整或个性化定制。

美国监管机构似乎对此持开放态度,并已描述了此类"定制化、个性化疗法"的潜在审批路径。敬请关注。

基因复活

对希望"复活"猛犸象和渡渡鸟等已灭绝动物的生物科技公司Colossal Biosciences来说,这是重要的一年。3月,该公司创造了所谓的"毛茸茸小鼠"——毛皮和卷曲胡须类似猛犸象的啮齿动物。

次月,该公司宣布了一个更为惊人的声明,称已创造出三只恐狼。该公司当时表示,这些引人注目的雪白动物是通过对灰狼DNA进行20项基因改变而创造的,这些改变基于对古代恐狼骨骼的基因研究。

这些动物是否真的能被称为恐狼,至少可以说是值得商榷的。但其背后的创造技术无疑引人入胜。我们讨论的是古代DNA的提取和分析,然后可以将这些DNA引入其他现代物种的细胞中。

古代DNA分析可以揭示有关人类祖先和其他动物的诸多迷人见解。而克隆——这里使用的另一种基因工具——不仅在尝试复活已故宠物方面有应用,还在野生动物保护工作中发挥作用。

胚胎评分

体外受精(IVF)涉及在实验室中创造胚胎,并通常在将其移植到人体子宫前,对胚胎成功生长的可能性进行"评分"。到目前为止,这还算不上有争议。

最近,胚胎评分技术已有所发展。实验室可以从胚胎中取出几个细胞,分析其DNA,并筛查某些遗传疾病。这些疾病的列表正在不断增加。现在,一些公司更进一步,为未来父母提供筛选胚胎特征(如身高、眼睛颜色甚至智商)的机会。

这引发了诸多争议。首先,影响智商等复杂特征的因素非常多(而智商评分本身也无法全面反映智力的各个方面)。我们对这些因素及其相互影响的理解并不完善。

一些批评者警告这可能导致优生学。其他人则指出,无论你最终选择哪个胚胎,都无法完全控制宝宝的最终表现(为什么要控制呢?!)。尽管如此,提供这些服务的公司之一Nucleus仍在邀请潜在客户拥有他们的"最佳宝宝"。

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