本周早些时候,《麻省理工科技评论》发布了其年度十大突破性技术榜单。一如既往,这些技术在去年的新闻中崭露头角,并将在未来几年产生重大影响(无论好坏)。这些是你真正应该关注的技术。
今年的榜单包括有望改变能源行业、人工智能、太空旅行以及生物科技和健康的多项技术。我们为2026年评选出的突破性生物科技涉及婴儿基因编辑、复活古代物种基因,以及一项颇具争议的技术——为父母提供筛选胚胎特征(如身高和智力)的机会。以下是我们的生物科技选择背后的故事。
基因编辑婴儿!
2024年8月,KJ·穆尔杜恩出生时患有罕见的遗传病,导致有毒的氨在血液中积累。这种疾病可能是致命的,KJ面临患上神经系统疾病的风险。当时,他生存的最佳希望是等待肝脏移植。
随后,他获得了一种实验性基因疗法——一种个性化的"碱基编辑"治疗,旨在纠正导致其疾病的具体遗传"错字"。这种疗法似乎奏效了!三次剂量后,KJ状况良好。他在12月迈出了人生第一步,不久后便在家中度过了第一个圣诞节。
KJ的故事令人备受鼓舞。其治疗团队正计划为患有类似疾病(由不同基因突变引起)的婴儿开展临床试验。团队成员希望凭借小型试验获得监管批准——这一举措可能使昂贵的治疗(KJ的治疗费用约为100万美元)变得更加普及,可能在几年内实现。
其他人也纷纷加入这一领域。加州大学伯克利分校的基因编辑科学家费奥多尔·乌尔诺夫协助开发了KJ的治疗方法。他最近共同创立了极光治疗公司(Aurora Therapeutics),该初创公司希望为另一种称为苯丙酮尿症(PKU)的疾病开发基因编辑药物。其目标是获得单一药物的监管批准,然后无需进行更多临床试验即可针对个人进行调整或个性化定制。
美国监管机构似乎对此持开放态度,并已描述了此类"定制化、个性化疗法"的潜在审批路径。敬请关注。
基因复活
对希望"复活"猛犸象和渡渡鸟等已灭绝动物的生物科技公司Colossal Biosciences来说,这是重要的一年。3月,该公司创造了所谓的"毛茸茸小鼠"——毛皮和卷曲胡须类似猛犸象的啮齿动物。
次月,该公司宣布了一个更为惊人的声明,称已创造出三只恐狼。该公司当时表示,这些引人注目的雪白动物是通过对灰狼DNA进行20项基因改变而创造的,这些改变基于对古代恐狼骨骼的基因研究。
这些动物是否真的能被称为恐狼,至少可以说是值得商榷的。但其背后的创造技术无疑引人入胜。我们讨论的是古代DNA的提取和分析,然后可以将这些DNA引入其他现代物种的细胞中。
古代DNA分析可以揭示有关人类祖先和其他动物的诸多迷人见解。而克隆——这里使用的另一种基因工具——不仅在尝试复活已故宠物方面有应用,还在野生动物保护工作中发挥作用。
胚胎评分
体外受精(IVF)涉及在实验室中创造胚胎,并通常在将其移植到人体子宫前,对胚胎成功生长的可能性进行"评分"。到目前为止,这还算不上有争议。
最近,胚胎评分技术已有所发展。实验室可以从胚胎中取出几个细胞,分析其DNA,并筛查某些遗传疾病。这些疾病的列表正在不断增加。现在,一些公司更进一步,为未来父母提供筛选胚胎特征(如身高、眼睛颜色甚至智商)的机会。
这引发了诸多争议。首先,影响智商等复杂特征的因素非常多(而智商评分本身也无法全面反映智力的各个方面)。我们对这些因素及其相互影响的理解并不完善。
一些批评者警告这可能导致优生学。其他人则指出,无论你最终选择哪个胚胎,都无法完全控制宝宝的最终表现(为什么要控制呢?!)。尽管如此,提供这些服务的公司之一Nucleus仍在邀请潜在客户拥有他们的"最佳宝宝"。
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