Chris Hayden:
大家好。我是来自Fierce Biotech的Chris Hayden，今天我有幸与Thermo Fisher Scientific的PPD CorEvitas Precision Medicine负责人Austin Read进行对话。我们将讨论精准治疗和诊断开发的话题。
Austin，我很想听听你对生物技术公司如何使用生物样本进行精准医学研究的看法，以及将纵向注册数据与生物样本相结合以推进转化医学的机会。
那么我们直接开始吧。谢谢你今天加入我们，Austin。
Austin Read:
谢谢。很高兴来到这里。
Chris Hayden:
好的，我们直接进入问题。首先，我想了解一下你对当前精准医学领域的看法，以及你认为精准治疗和诊断开发是如何发展的？
Austin Read:
总的来说，精准医学是一种医疗模式，旨在根据可测量的特征（如环境、生活方式和生物学因素）将患者分组。然后，基于这些患者所处的群体，目的是为他们的预防、诊断或治疗决策提供信息。最终目标是从一刀切的护理模式转向更加个性化的护理方法，关注每个患者的独特性，并为特定疾病提供最佳护理方案。
这个愿景并不新鲜，已有近30年的历史，但在大数据时代和各种分析方法的广泛应用下得到了加速。这一点在肿瘤学和罕见病领域尤为明显，例如针对不同基因突变的疗法或细胞和基因疗法。但最近，这种模式也开始扩展到免疫学和神经学等更复杂的疾病领域。这些疾病的患者亚群的独特性仍有待进一步揭示，以便为这些患者带来下一代治疗方法。
谈到这一过程的整体进展，技术是推动所有创新的关键动力。行业变得更加聪明，思考如何将实验室研究转化为现实世界的应用，包括临床试验设计范式，专注于最相关的结局和研究方法。此外，这些都得到了真实世界研究数据的支持，这些数据来源包括公开数据集、索赔数据、电子病历和注册表。
最近，我们看到了一些独特的设计，即前瞻性注册表，不仅收集患者的临床和患者报告结果，还收集同一患者的生物样本。这为患者提供了更全面的信息，使下游的研究计划能够更广泛地开展。
Chris Hayden:
你提到了将生物样本与纵向临床结果相结合的注册表。你能详细解释一下这些类型的注册表以及它们在推进精准医学方面的作用吗？
Austin Read:
注册表可以有不同的规模、形状、患者人群、队列和数据类型，因此有很大的变异性。当我们谈论注册表时，我们指的是那些不仅关注临床和患者报告结果，还在随访点收集生物样本的前瞻性注册表。
我们的数据已在多种监管案例中得到应用，但在某些情况下，数据源可能并不总是适用。因此，我们最近更多地关注生物样本的收集，特别是在如何推动精准医学和标准护理方面。这种视角更广泛，下游研究应用包括生物靶点识别、生物标志物发现、患者分层和亚型分类。
所有这些都是研究范式中的关键步骤，有助于引入下一代诊断、预后和治疗干预措施，从而减轻患者的疾病负担。
Chris Hayden:
明白了。Austin，为了成功支持精准医学研究，生物样本收集有哪些重要的考虑因素？
Austin Read:
首先，最重要的当然是伦理考虑。确保患者和研究人员充分了解他们参与的内容，特别是生物样本收集在研究中的作用。他们扮演什么角色？赞助方如何处理下游的数据隐私问题？所以必须从这里开始。
其次，成功的关键在于理解临床研究范式的操作层面。未满足的临床需求在哪里？需要回答的科学问题是什么？研究设计如何适应这个结构，以确保研究不仅在操作上可行，而且尊重参与者的权益，从而使研究最终成功？
最后，我要强调的是质量和一致性，不仅是在生物样本方面，还包括伴随这些样本的所有相关数据属性。我们在集中化协议、集中收集和处理程序以及良好的数据可访问性和结构化方面花费了很多时间，以确保一旦研究完成，这些数据可以尽可能容易地提供给最终用户，使他们能够将新的治疗方案推向市场。
Chris Hayden:
Austin，你认为在哪些方面有机会加速精准医学研究？
Austin Read:
有两个主题。首先，确实有一些疾病在研究中被忽视。正如我之前提到的，肿瘤学和罕见病历来受到很多关注。但为了实现精准医学惠及所有患者的目标，我们需要有意识地关注那些历史上不太显眼的疾病。这是一个方面。
第二个方面是技术采用。随着AI/ML技术的应用日益广泛，我认为一个需要继续应用的领域不仅是计算方面，还有患者招募和参与方面。过去，包含生物样本的研究项目（无论是试验还是观察性研究）往往难以获得代表性的人群。因此，这是我们关注并思考的一个关键领域，以确保我们的研究能够代表所有不同的患者属性。
AI/ML的计算加速器当然不能忽视。我们战略性地考虑如何选择性地预先生成某些生物样本的多组学数据，这不仅减少了临床研究的时间，还将这些数据提供给合作伙伴，同时也纪念了患者参与这些注册表的价值贡献，确保研究影响能够在生物样本消耗之后很长时间内感受到。
Chris Hayden:
非常棒。Austin，直到最后一个问题你才提到AI，这很有趣。
这是一次非常有趣的对话，有很多机会。我们非常感谢你的时间，谢谢你今天加入我们。
Austin Read:
谢谢你，Chris。
(全文结束)
