看似中风实则不然?言语不清、眼皮下垂及其他症状What looks like a stroke but isn't? Slurred speech, drooping eyes and other symptoms

创新药物 / 来源:www.yahoo.com美国 - 英语2025-09-19 01:19:31 - 阅读时长4分钟 - 1548字
本文详述阿尔伯特·斯托维尔被误诊为中风后确诊重症肌无力的经历,该自身免疫性疾病因抗体过度产生阻断神经肌肉连接,典型症状包括言语不清、复视和眼皮下垂,极易与中风混淆。文章系统介绍疾病三大高发人群特征、胸腺肿瘤等潜在病因,以及奥斯汀神经肌肉中心在Zilbrysq等新药临床试验中的突破性进展,指出当前治疗虽能显著改善患者生活能力,但存在药物价格高昂、个体响应差异大等挑战,未来需研发更经济便捷的口服药物以提升治疗可及性。
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看似中风实则不然?言语不清、眼皮下垂及其他症状

阿尔伯特·斯托维尔的家人以为他中风了。2014年复活节晚餐时,全家围坐餐桌旁,他突然开始说话含糊不清。

急诊室就诊和CT扫描均未发现异常。

"这开启了一段漫长旅程,去查明我的问题所在,"斯托维尔回忆道。

症状远不止言语障碍。他上楼梯困难,长期练习瑜伽深呼吸仍感呼吸不畅,随后出现复视,疲劳感持续加重,甚至无法步行超过一个街区。

斯托维尔以修复建筑为业——包括他在圣萨巴经营的酒店——并掌管着妻子家族世代相传的戈尔德韦特牧场。

"我几乎不得不放弃所有日常事务,"他说。

三年间他求诊七位神经科医生均无果。"没人能诊断出问题,"他无奈表示。

转机出现在其担任重症监护护士的女儿参加德克萨斯大学戴尔医学院讲座后,她联系到萨拉·奥斯汀医生。这位医生仅凭听其说话就断言:"你患有重症肌无力。"

确诊带来明确答案。这种自身免疫性疾病由特定抗体过度产生引发,阻断神经与肌肉间信号传导。若医生针对性检测,通常可通过血液抗体测试确诊。斯托维尔此前检测已呈阳性,却被前医生忽略。

重症肌无力诊断难度极高,其症状组合极易与其他神经系统疾病混淆。

确诊后,斯托维尔接受标准治疗:类固醇及两种药物(仅一种针对该病)。虽呼吸略有改善,其他症状仍持续。

转机出现在他与妻子凯伊参加重症肌无力支持小组时,神经肌肉医学专家耶萨尔·侯赛因医生正在发言。在奥斯汀神经肌肉中心,侯赛因正开展新药临床试验。2019年,斯托维尔加入后来获美国食品药品监督管理局批准的Zilbrysq药物试验。

重症肌无力的病因

已知免疫系统因抗体过度产生而自我攻击,但确切诱因尚不明确。

患者主要分为三类:

  • 先天性重症肌无力的儿科患者(罕见)
  • 20至30多岁女性
  • 60岁以上男性

儿科病例可能存在遗传因素,但非普遍现象。多数成年患者伴发其他自身免疫疾病,约25%合并甲状腺疾病。该病可能与既往癌症治疗、环境污染或化学暴露、以及触发免疫反应的感染相关,也可能由胸腔胸腺肿瘤引发。

重症肌无力的症状

症状通常始于面部并扩散全身:

  • 言语不清
  • 复视
  • 眼皮下垂
  • 呼吸急促
  • 吞咽困难
  • 咀嚼障碍
  • 手臂或手部无力
  • 颈部无力
  • 持续疲劳

侯赛因医生强调:"病情会不断恶化。"严重时可因呼吸肌受累致死,或因呛咳导致唾液入肺引发肺炎。

重症肌无力的治疗

胸腺肿瘤患者需手术切除胸腺。危重患者需通过血液净化清除抗体后回输。

标准治疗始于类固醇及针对该病的其他药物。奥斯汀神经肌肉中心患者已能通过临床试验提前使用Zilbrysq、Vyvgart、Imaavy、Rystiggo和Ultomiris等新药。

过去五年新型药物问世前,侯赛因只能采用标签外治疗或旧药物,这些方案极少能实现病情缓解。如今临床试验已从静脉输注发展为患者可自行注射。

"各类药物通过不同机制抑制免疫反应,"侯赛因解释道,"但患者响应差异显著,慢性肾病等基础疾病患者还受限于部分药物适用性。"他透露:"更多分子正处于研究阶段,未来一两年将有新药获批。"

即便新药不断涌现,仍有患者治疗无效或抗体检测阴性——因致病抗体尚未完全识别。新药价格高昂,单次注射或输注费用达数万美元。保险公司通常要求先尝试类固醇等低成本方案,无效后再转用新药。

亟需更多研究以扩充药物选择、降低价格,并开发口服药等便捷给药方式替代现有注射及输注手段。

治疗后的生活

使用Zilbrysq一年内,斯托维尔重获农场劳作能力:喂养牲畜、搬运草捆、照料山核桃树,再无从拖拉机坠落无法起身的风险。

"最艰难的是承认有时需要他人帮助,"斯托维尔坦言。

【全文结束】

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