卡萨瓦科学公司（Cassava Sciences）备受争议的阿尔茨海默病候选药物西慕菲拉姆（simufilam）的开发似乎终于走到了尽头。这家位于德克萨斯州奥斯汀的生物技术公司透露，西慕菲拉姆在其轻至中度阿尔茨海默病的第一项第三期试验中未能通过测试，而第二项研究也已停止，导致其股价暴跌84%。
西慕菲拉姆是一种小分子药物，靶向丝状蛋白A（filamin A），不同于目前针对淀粉样蛋白的阿尔茨海默病疗法。在ReThink-ALZ研究中，西慕菲拉姆未能在任何终点上显著改善认知或减少功能衰退。
卡萨瓦科学公司的首席执行官里克·巴里（Rick Barry）表示，这一结果“令人失望”，并指出安慰剂组的认知损失比其他阿尔茨海默病研究中观察到的要少，这使得西慕菲拉姆更难显示出优势。“这一结果对我们第二项第三期试验ReFocus-ALZ有影响，”他补充道，“鉴于报告的结果性质，我们做出了艰难的决定，终止ReFocus-ALZ。”
在804名受试者的研究中，接受西慕菲拉姆治疗的患者在52周后的ADAS-Cog12认知量表上的基线变化为2.8分，而安慰剂组的变化为3.2分，这一差异并不具有统计学意义。同样，在ADCS-ADL功能能力量表上，西慕菲拉姆组的下降幅度为3.3%，与安慰剂组的3.8%下降幅度没有显著差异。
巴里表示，公司正在努力理解这些结果，并将在未来的医学会议上分享详细数据，但随着两项第三期试验均被搁置，该计划很难继续前进。
这一结果公布前不久，卡萨瓦科学公司被迫向美国证券交易委员会（SEC）支付4000万美元，以解决四年前关于其西慕菲拉姆二期b期试验结果的误导性陈述指控，但公司并未承认错误。在此公告之后，该公司股价飙升，一度在2021年中期交易价超过120美元，但自那以后股价持续下跌，目前交易价为4.30美元。
与卡萨瓦科学公司有关的纽约市立大学科学家王浩燕（Hoau-Yan Wang）也被指控操纵临床试验结果，并同意作为SEC协议的一部分支付50,000美元。同时，前卡萨瓦科学公司首席执行官雷米·巴比尔（Remi Barbier）和前神经科学主管林赛·伯恩斯（Lindsay Burns）分别以175,000美元和85,000美元达成和解。
公司声明称，预计司法部的单独调查不会导致刑事指控或进一步的和解。截至第三季度末，卡萨瓦科学公司仍持有约1.5亿美元的现金，但其管线中除了早期开发的阿尔茨海默病诊断工具外，几乎没有其他项目。
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