由克利夫兰医学中心主导的最新研究发现，一种实验性药物能够显著降低血液中一种危险的胆固醇类似物——脂蛋白(a)的水平。这种物质异常升高会增加心脏病发作和中风风险，且无法通过传统生活方式干预进行调节。
研究证实，礼来公司研发的实验药物lepodisiran能够"沉默"合成脂蛋白(a)的主要基因。这项发表于《新英格兰医学杂志》并同步在北美心血管年会公布的成果显示，单次注射最高剂量后，受试者体内脂蛋白(a)水平在6个月时下降近100%，二次注射后1年维持同等效果。
全球约20-25%人群存在脂蛋白(a)水平升高现象（约14亿人），其中美国就有6400万人。与常见的"坏胆固醇"（LDL）不同，脂蛋白(a)更容易引发动脉斑块和血栓。"这是一个主要由遗传决定的独立心血管风险因素，"纽约西奈山医院心脏专家Deepak Bhatt教授指出，"现有他汀类药物可降低LDL，但对脂蛋白(a)无明显效果。"
为期5个月的全球多中心临床试验纳入来自10个国家320名受试者，结果显示这种RNA疗法可将脂蛋白(a)水平从平均250nmol/L降至接近检测极限。虽然存在12%注射部位反应的副作用，但未发现重大安全隐患。研究者特别指出，非裔人群因遗传特征需要更多关注，目前更大规模的3期临床试验已扩大招募该族群。
需要强调的是，尽管该疗法能彻底清除脂蛋白(a)，但还需进一步验证其是否真正降低心脏病发作率。研究同时建议所有成年人应像检测常规胆固醇一样进行脂蛋白(a)筛查，因其水平由基因决定，24岁检测的结果在64岁时基本保持不变。这意味着早期筛查能有效识别高风险人群，为心血管疾病预防争取时间。
目前欧洲心脏病学会和美国国家脂质协会均已建议常规筛查，但专家指出，要让这种突破性疗法真正惠及大众，还需等待监管审批和更多临床验证。
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