科学家正致力于寻找可治疗阿尔茨海默病的现有药物，2025年一项研究发现两种目前用于癌症治疗的候选药物前景广阔。这两种已获美国监管部门批准的药物——通常用于治疗乳腺癌的来曲唑和用于治疗结肠癌及肺癌的伊立替康——意味着阿尔茨海默病的临床试验可能更快启动。
美国研究团队首先探究了阿尔茨海默病如何改变大脑基因表达，随后在名为"连接图谱"的医学数据库中搜寻能逆转这些基因表达变化的药物，并交叉比对了癌症治疗患者的用药记录。数据显示，使用这些药物的患者罹患阿尔茨海默病的风险有所降低。
"阿尔茨海默病导致大脑发生复杂变化，这使得研究和治疗极为困难，但我们开发的计算工具使我们能够直接应对这种复杂性，"加州大学旧金山分校计算生物学家玛丽娜·西罗塔表示，"令人振奋的是，我们的计算方法帮助我们找到了基于现有美国食品药品监督管理局批准药物的阿尔茨海默病潜在联合疗法。"
研究人员选定来曲唑和伊立替康作为最佳候选药物后，在阿尔茨海默病小鼠模型中进行测试。联合使用时，这两种药物成功逆转了部分疾病引发的大脑病变。阿尔茨海默病患者大脑中积累的有害tau蛋白显著减少，小鼠在学习和记忆测试中也表现出改善——这两项能力通常会因疾病而受损。
通过药物组合，研究人员得以靶向疾病影响的不同脑细胞类型：来曲唑似乎在神经元中对抗阿尔茨海默病，而伊立替康则作用于神经胶质细胞。"阿尔茨海默病可能是众多基因和蛋白质发生多重改变共同破坏大脑健康的结果，"加州大学旧金山分校和格拉德斯通研究所神经科学家亚冬·黄指出，"这使药物开发极具挑战性——传统方法通常针对驱动疾病的单一基因或蛋白质研发一种药物。"
尽管前景乐观，但仍有更多工作需要完成：目前药物仅在小鼠身上直接测试过，且这些药物存在副作用。若要将它们重新用于其他疾病，必须权衡益处与风险。下一步应开展阿尔茨海默病患者的临床试验。研究人员认为，该方法有望根据每位患者基因表达的改变情况，开发更个性化、更有效的治疗方案。
全球约5500万人患有阿尔茨海默病，随着人口老龄化，未来25年这一数字预计将翻倍以上。找到预防疾病甚至逆转症状的方法将对全球健康产生重大影响。"如果完全独立的数据源——如单细胞表达数据和临床记录——引导我们走向相同的通路和药物，并在基因模型中解决阿尔茨海默病问题，那么我们可能取得了实质性进展，"西罗塔表示，"我们希望这能迅速转化为数百万阿尔茨海默病患者的真实解决方案。"
该研究成果已发表在《细胞》期刊。
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