科学家发现一种新型药物能保护"最残酷疾病之一"造成的神经细胞损伤，有望显著延缓其进展。涉及M102的早期研究显示，该药物在小鼠实验中改善了运动能力和神经功能。
专家目前乐观认为，这种药物可开展针对运动神经元病（MND）的人体试验，该疾病目前尚无治愈方法。MND导致运动神经元——即从大脑和脊髓向肌肉传递信号的神经细胞——发出的信息逐渐中断。
这引发肌肉无力和僵硬，影响患者的行走、说话、进食、饮水和呼吸能力。英国有约5000人患有MND，许多患者在症状出现后通常2至5年内死亡。
M102由谢菲尔德转化神经科学研究所（SITraN）的研究人员与美国生物技术公司Aclipse Therapeutics合作研发。该药物通过激活细胞内称为NRF2和HSF1的两种防御系统发挥作用，这些系统帮助神经对抗压力、减轻炎症并清除受损蛋白质。
SITraN发表在《分子神经退行性疾病》期刊的早期研究表明，M102延缓了小鼠MND的进展并保持了肌肉功能。该药物还能保护实验室培养的运动神经元免受MND细胞造成的损伤。SITraN主任兼研究首席调查员帕梅拉·肖女爵士表示："MND是最残酷的疾病之一，经常以惊人速度剥夺人们的行动能力和独立性。我们目前正处于科学认知终于跟上的阶段。M102的发现让我们真正有望大幅延缓这种疾病的进展。临床前研究不仅显示小鼠模型在运动、步态和神经功能方面的改善，还保护了实验室培养的运动神经元免受MND患者细胞造成的损伤。"
研究团队现对推进该药物的人体试验充满希望。SITraN转化神经科学高级讲师理查德·米德博士表示："将科学发现转化为实际治疗需要研究者、临床医生、行业伙伴和投资者的团队合作。我们与Aclipse Therapeutics的合作搭建了研究实验室与临床之间的关键桥梁。我们已准备好迈出至关重要的下一步：在MND患者身上测试M102，向真正有效的治疗方法更进一步。"
什么是运动神经元病？
运动神经元病是一种退行性、限制生命的疾病，主要攻击控制运动的神经（即运动神经元）。这通常导致肌肉无力，并在数月或数年内逐渐恶化。
虽然运动神经元病可影响任何年龄段的成年人，但在50岁以上人群中更为常见。遗憾的是，目前尚无治愈方法，但已有治疗手段可帮助控制症状。
英国国民医疗服务体系（NHS）指出，早期症状可能包括：
- 肌肉抽搐、痉挛或抽筋
- 手部僵硬或无力
- 腿部和脚部无力——可能出现爬楼梯困难、频繁绊倒以及难以抬起双脚
随着运动神经元病进展，患者还可能出现：
- 呼吸、吞咽或说话困难
- 唾液分泌过多
- 情绪或性格变化
- 无法行走
何时应就医？
需明确的是，初期运动神经元病症状可能与其他较轻疾病相似。因此，出现肌肉无力或痉挛并不自动表明患有该病。
不过，NHS特别建议出现以下三种关键症状者寻求全科医生指导：
- 难以抓握物体
- 腿部或脚部无力
- 持续发生、持续时间长或无法消退的肌肉抽搐或抽筋
官方建议补充道："若全科医生怀疑您可能患有运动神经元病（MND），可能会将您转诊至脑神经专科医生（神经科医生）进行评估和测试。MND在早期阶段可能难以诊断，但随着症状恶化通常可以确诊。"
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