科学家们在对抗阿尔茨海默病的研究中可能发现了两个有希望的候选药物。
更好的是，它们是目前用于治疗癌症的现有药物。
这些药物已获得美国监管机构的批准——这意味着针对阿尔茨海默病的潜在临床试验可能会更快开始。这两种药物是来曲唑（通常用于治疗乳腺癌）和伊立替康（通常用于治疗结肠癌和肺癌）。
由美国研究人员组成的团队首先研究了阿尔茨海默病如何改变大脑中的基因表达。
然后，他们在名为"连接图谱"(Connectivity Map)的医学数据库中搜索能够逆转这些基因表达变化的药物，并交叉参考了作为癌症治疗一部分服用这些药物的患者记录。数据显示，这些药物似乎降低了他们患阿尔茨海默病的风险。
"阿尔茨海默病伴随着大脑的复杂变化，这使得研究和治疗变得困难，但我们的计算工具使我们能够直接应对这种复杂性，"加州大学旧金山分校的计算生物学家Marina Sirota说。
"我们很高兴我们的计算方法引导我们找到了一种基于现有FDA批准药物的阿尔茨海默病潜在联合疗法。"
在挑选出来曲唑和伊立替康作为最佳候选药物后，研究人员在阿尔茨海默病小鼠模型中测试了它们。当联合使用时，这些药物被证明可以逆转疾病引起的一些大脑变化。
在受阿尔茨海默病影响的大脑中积聚的有害tau蛋白团块显著减少，小鼠在学习和记忆任务中表现出改善——这两种大脑能力通常会受到阿尔茨海默病的损害。
通过结合使用这两种药物，研究人员能够针对受疾病影响的不同类型脑细胞。来曲唑似乎在神经元中对抗阿尔茨海默病，而伊立替康则在神经胶质细胞中发挥作用。
"阿尔茨海默病可能是由许多基因和蛋白质的多种改变共同导致的，这些改变一起破坏了大脑健康，"加州大学旧金山分校和格莱斯顿研究所的神经科学家Yadong Huang说。
"这使得药物开发非常具有挑战性——传统方法通常为驱动疾病的单个基因或蛋白质生产一种药物。"
这是一个有希望的开始，但还有更多工作要做：显然，这些药物到目前为止只在小鼠身上直接测试过，而且这些药物也有副作用。如果要将它们重新用于治疗与最初批准不同的疾病，需要将这些副作用与益处一起考虑。
下一步应该是对阿尔茨海默病患者进行临床试验。据研究人员称，这种方法可以基于每种病例中基因表达被改变的方式，提供更个性化和更有效的治疗方法。
据估计，超过5500万人患有阿尔茨海默病，随着世界人口老龄化，预计在未来25年内这一数字将翻倍以上。找到预防疾病甚至逆转症状的方法将对全球健康产生巨大影响。
"如果完全独立的数据源，如单细胞表达数据和临床记录，引导我们走向相同的通路和相同的药物，然后在遗传模型中解决阿尔茨海默病，那么也许我们找到了一些有价值的东西，"Sirota说。
"我们希望这能迅速转化为数百万阿尔茨海默病患者的实际解决方案。"
这项研究已发表在《细胞》杂志上。
这篇文章的早期版本发表于2025年7月。
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