科学家们在对抗阿尔茨海默病的研究中可能发现了两个有希望的候选药物。
更令人鼓舞的是，这些是目前用于治疗癌症的现有药物。
这些药物已获得美国监管机构的批准——这意味着针对阿尔茨海默病的潜在临床试验可以更快开始——它们是来曲唑（通常用于治疗乳腺癌）和伊立替康（通常用于治疗结肠癌和肺癌）。
美国研究团队首先研究了阿尔茨海默病如何改变大脑中的基因表达。
然后，他们在名为"连接图谱"的医学数据库中寻找能够逆转这些基因表达变化的药物，并交叉参考了那些作为癌症治疗一部分服用这些药物的患者记录。这些药物似乎降低了他们患阿尔茨海默病的风险。
加州大学旧金山分校的计算生物学家玛丽娜·西罗塔表示："阿尔茨海默病伴随着大脑的复杂变化，这使得研究和治疗变得困难，但我们的计算工具开启了直接应对这种复杂性的可能性。"
"我们很高兴我们的计算方法引导我们找到了一种基于现有FDA批准药物的阿尔茨海默病潜在联合疗法。"
来曲唑和伊立替康的应用降低了小鼠大脑中tau蛋白（浅绿色）的水平。（Li等人，《细胞》，2025年）
研究人员选出这两种药物作为最佳候选后，在阿尔茨海默病小鼠模型中进行了测试。当联合使用时，这些药物显示出能够逆转疾病引起的一些大脑变化。
在受阿尔茨海默病影响的大脑中积聚的有害tau蛋白团块显著减少，小鼠在学习和记忆任务方面表现出改善——这两种大脑功能通常会受到阿尔茨海默病的损害。
通过结合这两种药物，研究人员能够针对受疾病影响的不同类型脑细胞。来曲唑似乎在神经元中对抗阿尔茨海默病，而伊立替康则在神经胶质细胞中发挥作用。
加州大学旧金山分校和格莱斯顿研究所的神经科学家黄亚东表示："阿尔茨海默病很可能是由许多基因和蛋白质的多种改变共同导致的，这些改变一起破坏了大脑健康。"
"这使得药物开发变得非常具有挑战性——传统上，一种药物只针对驱动疾病的单一基因或蛋白质。"
这是一个有希望的开端，但还有更多工作要做：显然，这些药物目前仅在小鼠身上直接测试过，而且这些药物也有副作用。如果要将这些药物重新用于与最初批准不同的疾病，就需要将这些副作用与益处一起考虑。
下一步应该是对阿尔茨海默病患者进行临床试验。根据研究人员的说法，这种方法可能会带来更加个性化和有效的治疗方法，基于每个病例中基因表达被改变的方式。
据估计，有超过5500万人患有阿尔茨海默病，随着世界人口老龄化，这一数字预计在未来25年内将翻倍以上。找到预防疾病甚至逆转症状的方法将对全球健康产生巨大影响。
西罗塔表示："如果完全独立的数据源，如单细胞表达数据和临床记录，引导我们走向相同的通路和相同的药物，然后在基因模型中解决阿尔茨海默病，那么也许我们已经找到了什么。"
"我们希望这能迅速转化为数百万阿尔茨海默病患者的实际解决方案。"
这项研究已发表在《细胞》杂志上。
本文的早期版本发表于2025年7月。
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