印第安纳波利斯——礼来公司表示，其Heart-2试验的1b阶段结果显示，单次输注后，与高胆固醇相关的PCSK9基因水平有所降低。
PCSK9基因与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDLRs)结合。该基因减少了可用于从血液中清除导致高胆固醇的低密度脂蛋白(LDL)或"坏"胆固醇的受体数量。
在Heart-2研究中，向成人单次静脉输注VERVE-102导致PCSK9蛋白显著降低，并在所有评估的剂量水平上相应降低了低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。
VERVE-102是一种实验性的一次性基因编辑治疗方法，旨在通过关闭PCSK9基因来永久降低LDL-C。与每日服用的药片或重复的降胆固醇注射不同，VERVE-102旨在通过单次治疗发挥作用。
VERVE-102被注射到患有遗传性疾病杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)或早发冠状动脉疾病的成人身上。这两种疾病都会增加早期心脏病的风险。
根据礼来公司的数据，在35名参与者中，单剂量的VERVE-102导致PCSK9水平出现"剂量依赖性平均降低"，从最低0.3 mg/kg剂量的51%到最高1.0 mg/kg剂量的88%不等。LDL-C的降低幅度分别为：9%（0.3 mg/kg）、44%（0.45 mg/kg）、45%（0.6 mg/kg）、33%（0.7 mg/kg）、51%（0.8 mg/kg）和62%（1.0 mg/kg）。
礼来公司表示，这些降低效果随着时间的推移得以维持，在治疗后长达18个月内观察到效果的持续性。
该制药公司表示，VERVE-102在所有剂量水平上均耐受良好，没有报告与治疗相关的严重不良事件(AEs)，也没有剂量限制性毒性。所有参与者都接受了完整的计划剂量，并且没有参与者退出研究。
HeFH的特点是LDL-C终生升高，导致早发性心血管疾病。根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的数据，大约每300人中就有1人受到影响。
冠状动脉疾病(CAD)是全球和美国的主要死因。它发生在55岁或更年轻的男性或65岁或更年轻的女性身上。
根据CDC的数据，20岁及以上的成年人中，每20人就有1人患有CAD，2022年导致371,506人死亡。
Heart-2研究仍在进行中，因此参与者预计将参加长达15年的长期随访研究。中位随访时间为九个月。
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予VERVE-102快速通道资格，用于降低高脂血症和高终身心血管风险参与者的LDL-C。
礼来公司计划在今年年底前启动VERVE-102的第二阶段临床研究。
第二阶段试验的持续时间尚不明确。
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