数十年的科学投资在上个月终于取得了回报,研究人员宣布在对抗癌症和其他致命疾病方面取得了有希望的突破。
为什么重要:这些都是一个严格创新体系的成果,尽管其中一些有一个重要的限制:它们只能为患者争取多几年的生命。
大局观:我们仍处于这样一个医疗时代——大多数奇迹般的新药并不能治愈疾病,而是让病人活得更久。
- 从经济角度看,持续的医疗护理费用昂贵,长期疾病通常限制了人们有生产力的年限,同时增加了终身医疗成本。
最新进展:最近几周出现了一系列积极发展。
- 最大的突破围绕Revolution Medicines公司的实验性胰腺癌治疗,晚期临床试验结果显示,与标准化疗相比,该治疗将患者的预期寿命延长了一倍。
- 虽然这意味着中位总体生存期从6.7个月提高到了13.2个月,但胰腺癌一直难以被研究人员攻克。而且该药物针对的突变也存在于其他癌症中。
- 此外,礼来公司(Eli Lilly)最新的实验性抗肥胖药物在临床试验中似乎能将体重降低到接近减肥手术的水平。
深层分析:最近的大多数进展是数十年工作和投资的结晶。
- "我们今天看到的实际上是50年来将各个部分组合在一起的结果,"宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)医学伦理与健康政策系的肿瘤学家、教授Zeke Emanuel说,"这是一个积累的故事,而不是顿悟的故事。"
- "这并不是因为我们现在更聪明了。而是因为我们过去更聪明,并在这个国家对生物制药研究进行了非常重大的投资,"前FDA专员David Kessler告诉我。
- 对这些新疗法的热情与研究人员和制药行业对特朗普政府下美国科学资金状况和食品药品监督管理局(FDA)能力的担忧形成鲜明对比。
但是:近年来推向市场的最尖端治愈性药物——特别是基因疗法——价格高达数百万美元,其中一些在商业化道路上并不顺利。
- 新一轮的抗肥胖药物具有长期预防心血管疾病的潜力,但价格昂贵,必须无限期服用才能保持其效果。
- 这意味着最经济的选择是预防疾病——这是医疗保健系统多年来的目标,但美国在这方面仍然做得非常差。
关注点:新进展也在为医疗的变革时代带来希望,即疾病能被更早发现并彻底治愈。
- 礼来公司今年早些时候收购的另一种实验性药物,通过在体内编辑细胞来靶向多发性骨髓瘤,在早期临床试验结果中显示出100%的应答率。
- 一项小型早期研究表明,一种实验性基因编辑疗法可能在一次输注后永久降低胆固醇水平,为"一次性"心脏病预防打开了大门。
- 而乙肝治疗的晚期试验结果发现,20%接受治疗的患者实现了"功能性治愈"。
底线:现代医学已将曾经致命的疾病转变为慢性病,进一步的进展对患者及其亲人来说将更有意义。
- 但医学的下一个前沿是治愈更多疾病——或完全预防它们。
- Emanuel问道:"这对我们必须追求的进程意味着什么?第一,你必须从长远角度看待对科学的投资。第二,你想要更长的健康寿命吗?你必须投资于预防,而我们根本没有这样做。"
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