两岁的Leni Forrester患有Sanfilippo病——一种罕见的遗传性疾病，常被描述为“儿童痴呆症”。
Leni的父母Gus和Emily首次公开谈论了为这种疾病提供更多资金和支持的必要性。
“你对孩子未来的所有梦想都被夺走了，”Emily告诉广播公司。
“被告知她患有这种疾病，没有治疗方法，没有治愈方法，也没有支持……这完全令人震惊。”
“这是每个父母最可怕的噩梦。”
如果不进行治疗，这种疾病会逐渐损害他们女儿的大脑细胞。
“每一天过去而没有治疗，这种有毒废物就在我们孩子的体内积累，”Emily说。
“如果我们无法获得治疗，她将经历你能想象的最可怕的身体和精神衰退，然后在十几岁初或中期去世。”
一项针对潜在治疗方法的新临床试验预计将于今年晚些时候在美国开始。
Leni的父母现在呼吁政府帮助资助这项研究，以便英国患者也能参与试验。
Emily补充说：“对这些孩子来说，早期治疗是关键。一旦造成损害就无法逆转。”
“如果她必须等待六个月，那可能意味着她将无法再说话。如果她等待12个月，那可能意味着她将失去行走能力。”
“这非常令人沮丧，因为科学已经存在。数据已经存在。它已被证明有效，但我们却无法获得。”
Forrester一家已经筹集了超过20万英镑，用于为Leni获取治疗，并给政府施压以资助临床试验。
他们表示，如果无法获得这些治疗，这笔钱将捐给大奥蒙德街医院，并用于改善Leni的生活质量。
Leni的另一个选择可能是由爱丁堡大学的Brian Bigger教授开发的基因疗法。
这种新兴疗法将缺失的基因导入患者的血液干细胞中——但如果没有大量资金，就无法进入临床试验。
什么是Sanfilippo病？
Sanfilippo病是由一种酶缺乏引起的，这种酶缺乏阻止身体分解某些分子。
随着这些分子积累，它们会对大脑造成进行性损伤。
这种不可逆的损伤大约在三岁时开始——并可能导致患病儿童逐渐失去说话、行走、进食和饮水的能力。
目前在英国没有治愈方法，也没有批准的治疗方法。
Bigger教授告诉ITV：“我们正在与时间赛跑。她将开始失去脑细胞，当这种情况发生时，我们无法让它们恢复。”
“慈善机构通常无法资助这类事情，”他说。“如果能看到政府对这类疗法做出更多承诺，那就太好了。”
“外面有数百个像Leni这样的孩子，他们没有任何疗法，而这些治疗有潜力带来变革性的改变。”
Leni的筹款页面可以在这里找到。
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