美国加州大学旧金山分校(UCSF)研究团队通过前沿计算机工具,将阿尔茨海默病患者基因变化与可逆转该效应的药物进行匹配,发现两种已获英国国家医疗服务体系(NHS)批准的抗癌药物组合可显著改善疾病进展。在阿尔茨海默病小鼠模型中,这两种药物不仅减缓脑神经退化,还能消除毒性蛋白聚集物,恢复记忆功能。
研究团队首先解析了阿尔茨海默病对脑细胞基因活动的影响模式,随后筛选能触发相反变化的现有药物。实验发现,来曲唑(letrozole)和伊立替康(irinotecan)这对组合在实验室小鼠中展现出惊人效果。目前阿尔茨海默病药物研发面临重大挑战,美国食品药品监督管理局(FDA)仅批准两种药物,且无法显著延缓病情。
"我们的计算方法找到了基于现有药物的潜在联合疗法。"资深研究员Marina Sirota教授表示,"这种针对复杂基因网络的计算工具为攻克阿尔茨海默病提供了全新思路。"研究团队分析了140万65岁以上患者的匿名医疗记录,意外发现已使用这两种药物的群体患阿尔茨海默病的比例显著降低。
首席作者李耀超(Yaqiao Li)博士解释:"通过整合加州大学各医疗中心的丰富数据,我们从1300种药物筛选出5种最具潜力的候选药。"来曲唑常用于乳腺癌治疗,伊立替康则用于结肠癌和肺癌治疗,这两种药物在英国均已常规使用。
研究团队发现,阿尔茨海默病的特征性β-淀粉样蛋白斑块形成机制可通过药物干预。联合用药不仅阻止了神经元损伤,还逆转了疾病的基因特征。这一突破性成果发表在《细胞》(Cell)期刊,可能加速推进人体临床试验。
英国目前有98.2万人患有痴呆症,预计2040年将增至140万。阿尔茨海默病是最常见类型,传统药物仅能缓解症状。加州大学团队的发现为开发首个真正能改变疾病进程的疗法提供了关键证据。
正常老化与痴呆症的辨别指南
美国国家衰老研究所指出,正常老化可能出现偶尔用词困难,但无法进行完整对话则需警惕。阿尔茨海默病研究基金会信息主管Katie Puckering举例说明:"正常老化会因分心忘记放钥匙的位置,但最终能通过回忆场景找到;而痴呆症患者可能完全丧失这类信息,甚至出现把水壶放进冰箱等异常行为。"
【全文结束】

