欧盟药品监管机构（EMA）近日推翻其下属人用药品委员会（CHMP）的初步否定意见，批准了Biogen和卫材联合研发的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi（lecanemab）的上市许可。该决定允许这款靶向β-淀粉样蛋白斑块的单克隆抗体药物在欧盟27国及北欧四国销售，用于治疗早期阿尔茨海默病引发的轻度认知障碍。
EMA的最终决议指出，三项3期临床试验数据显示，Leqembi可使认知功能下降速度减缓约27%，但伴随12.5%的患者出现淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）副作用，包括脑水肿或微出血。这一风险需要通过定期MRI监测进行管理。尽管德国联邦药品和医疗器械局（BfArM）等部分成员国监管机构曾质疑疗效证据强度，但EMA强调药物符合"质量、安全性和有效性"的统一标准。
此次审批逆转了2023年11月CHMP的否定结论，引发关于监管程序独立性的讨论。美国FDA于2023年7月加速批准该药时采用的替代终点——脑内β-淀粉样蛋白斑块减少量——在欧盟未被接受为主要疗效指标。EMA要求Biogen继续提交关于药物长期疗效和风险控制的补充数据，观察性研究将追踪患者认知功能变化至少五年。
该决定标志着欧洲监管体系对神经退行性疾病治疗的政策转向。目前全球已有28个国家批准Leqembi，其年治疗费用约5.6万美元，主要通过私人医疗保险覆盖。欧盟卫生专员Stella Kyriakides表示，这一突破性进展为1800万欧洲痴呆症患者带来了"新的希望曙光"，但需建立配套的患者筛选和监测体系以确保用药安全。
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