成年人体内约有30万亿个细胞。令人惊叹的是，这些细胞都源自发育最早期的约100个干细胞。
这些胚胎干细胞(embryonic stem cells)能够转化为任何类型的细胞，使其具有多能性(pluripotent)——这一特性正被当今的科研人员广泛应用于科学和医学领域。
人类胚胎干细胞在研究中的应用始于1998年，当时几对接受体外受精(in vitro fertilization)治疗的夫妇捐赠了人类胚胎。
科学家们从这些胚胎中生成了几乎无限供应的多能细胞。
近30年后，这些胚胎干细胞系至今仍在许多研究实验室中使用。
干细胞研究的另一个里程碑出现在2007年，当时两个实验室——分别由日本京都大学(University of Kyoto)的山中伸弥(Shinya Yamanaka)和美国威斯康星大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)的詹姆斯·汤姆森(James Thomson)领导——分别发表了关于如何将成熟细胞（如皮肤细胞）重新编程回类似干细胞的多能状态的论文。
这些被称为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)。它们的主要优势在于携带个体自身的DNA，从而实现更个性化的疾病建模和治疗方法。
干细胞如何用于糖尿病治疗？
在我们的研究实验室中，我们使用胚胎干细胞生成产生胰岛素的β细胞——这种细胞类型在1型糖尿病(Type 1 diabetes)患者体内被免疫系统破坏。
这些产胰岛素β细胞的丧失使患者依赖胰岛素注射来控制血糖水平，防止血管和神经损伤等严重并发症。
胰岛素治疗无法缓解1型糖尿病(Type 1 diabetes)患者的情感负担。它也无法完全替代人体自身β细胞的动态功能，因此许多1型糖尿病患者仍会经历长期健康问题。
为克服这一问题，研究人员正在制造实验室培育的干细胞衍生β细胞(stem cell-derived beta cells)，试图恢复身体产生胰岛素的能力。
近期的临床试验(clinical trials)显示，将这些细胞移植到1型糖尿病患者体内取得了令人鼓舞的结果：
- Vertex Pharmaceuticals公司将源自胚胎干细胞的β细胞移植到12名1型糖尿病患者体内，其中10名（83%）在六个月内能够停止胰岛素注射。
- 一支来自中国的研究团队将1型糖尿病患者的脂肪细胞重新编程为诱导多能干细胞，再将这些诱导多能干细胞转化为β细胞，然后将它们移植到患者腹肌下。令人瞩目的是，受体在手术后75天内不再依赖胰岛素，并至少维持了12个月。
这些早期试验表明，干细胞衍生的β细胞在移植到患者体内后能够存活、成熟并发挥功能。
但挑战依然存在，包括确保细胞完全发育为目标细胞类型、安全高效地大规模生产细胞以及防止免疫排斥。
干细胞如何避免免疫排斥？
实验室培育的细胞与患者的遗传信息不同，因此患者的免疫系统会将移植的细胞视为"非自身"进行攻击。
研究人员和医生希望通过使用携带患者自身DNA的诱导多能干细胞来克服这一问题。
然而，即使"自体衍生"的细胞在实验室经过数月的重新编程和生长后也可能表现不可预测，因此免疫排斥仍然是一个风险。
诱导多能干细胞(iPSCs)的细胞簇。（美国国立眼科研究所/美国国立卫生研究院 National Eye Institute/NIH）
在1型糖尿病等疾病中，细胞仍可能被最初导致疾病的相同自身免疫反应所破坏。
虽然目前使用免疫抑制药物(immunosuppressants)来防止排斥反应，但它们带来的严重风险对大多数患者而言超过了益处。
研究人员现在正在探索无需使用免疫抑制药物来防止细胞排斥的方法，例如使用保护性胶囊来屏蔽移植细胞，或引入帮助细胞"隐藏"于免疫系统之外的基因改变。
免疫逃避型基因改造细胞的前景最近在2025年的一项研究中得到证明，研究人员在不使用任何免疫抑制药物的情况下，将基因编辑细胞移植到一名1型糖尿病患者体内。
值得注意的是，患者对移植细胞没有表现出免疫反应，这些细胞在12周内存活、分泌胰岛素并改善了血糖控制。
这一突破突显了免疫逃避型细胞疗法在克服再生医学最大障碍之一方面的潜力。
未来道路
干细胞为科学研究和医学提供了非凡的工具包。
研究人员越来越擅长将这些多能细胞转化为特化组织，首批成功的临床试验(clinical trials)已经出现。
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然而，这些疗法仍处于实验阶段，尚未获得加拿大卫生部(Health Canada)或美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)的批准。
患者应谨慎对待未经批准的干细胞疗法，并在参加经批准的临床试验前始终咨询其医疗保健专业人员。
迄今为止取得的进展带来了真正的希望，未来的干细胞疗法可能会改善慢性疾病患者的生活。
作者简介：
贝利·拉福雷斯特(Bailey Laforest)，生物学博士生，加拿大卡尔顿大学(Carleton University)
詹妮弗·布鲁因(Jennifer Bruin)，生物学系和生物化学研究所副教授，加拿大卡尔顿大学(Carleton University)
本文根据知识共享许可协议(Creative Commons license)转载自《对话》(The Conversation)。
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