位于莫里斯维尔的Liquidia公司是一家于2004年从北卡罗来纳大学教堂山分校衍生出来的生物制药公司，近期推出了其首款商业化疗法。
今年五月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Yutrepia，这是该公司开发的一种吸入式粉末形式的曲前列尼尔（treprostinil），用于治疗两种心肺疾病：肺动脉高压（PAH）和与间质性肺病相关的肺动脉高压（PH-ILD）。
“今天，我们庆祝患者和医生们将能够使用到这种潜在的最佳干粉形式的曲前列尼尔，该药具有卓越的便携性、耐受性、可调性和持久性。”Liquidia首席执行官Roger Jeffs表示，“随着这一里程碑的到来，我们的商业团队已准备好推出Yutrepia，并为有需要的患者带来有意义的改变。”
在FDA批准Yutrepia仅五天后，Liquidia宣布了该疗法的首次商业发货，使得患者可以在专业药店获得处方。
Jeffs表示：“我们以极快的速度将一种全新且差异化显著的治疗方案推向市场。”
药物针对罕见疾病
PAH和PH-ILD在美国共影响约10.5万名患者。
“这些患者群体及为其服务的医生需要可以改善生活质量的疗法，”肺动脉高压协会主席兼首席执行官Matt Granato表示，“我们很高兴看到行业研究推动了扩展患者治疗选择的药物开发。”
PAH是一种罕见的、慢性的、进展性疾病，由肺动脉变窄、增厚或僵硬引起，可能导致右心衰竭并最终死亡。据估计，美国有4.5万名患者正在接受PAH治疗。目前尚无治愈方法，因此治疗目标是缓解症状、维持或改善肺功能、延缓疾病进展，并提高生活质量。
PH-ILD则涵盖了多达200种不同的肺部疾病，影响美国超过6万名患者。
深肺递送技术
Yutrepia利用Liquidia专有的PRINT技术设计，该技术可以生产出尺寸、形状和成分精确且均匀的药物颗粒，并经过工程优化以实现增强的深肺递送。根据公司介绍，Yutrepia通过一款“便捷、低用力、手掌大小的设备”进行吸入。
此外，Liquidia还在开发一种实验性的长效释放配方的曲前列尼尔，计划每日两次通过下一代雾化器给药。
曲前列尼尔是一种前列环素类似物，作为肺部和全身血管扩张剂，能够扩张血管。
Yutrepia的FDA批准基于一项三期临床试验的结果，该试验显示无论患者之前是否接触过曲前列尼尔，该药均安全且耐受性良好。
Yutrepia的商业发布恰逢联邦法院裁定拒绝United Therapeutics公司试图阻止其上市的请求。
总部位于三角研究园的United Therapeutics公司销售其自己的PAH药物Tyvaso，曾指控Liquidia侵犯专利。然而，北卡罗来纳中区联邦地方法院驳回了United提出的初步禁令和临时限制令申请，该申请旨在阻止Liquidia销售Yutrepia。
新设施租赁与资金到位
随着Yutrepia的推出，Liquidia在莫里斯维尔租赁了额外的实验室和制造空间。公司将在Pathway Triangle——波士顿King Street Properties建造的新先进制造园区——扩展近7万平方英尺的面积。
Liquidia还宣布，已根据与HealthCare Royalty（HCR）签署的第六次修订版融资协议，从这家主要基于特许权的投资机构获得了额外5000万美元的资金。
这笔资金将支持Yutrepia的上市，推进Liquidia的临床产品管线，并资助公司在Pathway Triangle新租赁的制造设施的建设。
根据与HCR的协议条款，Liquidia目前已收到总计2亿美元潜在融资中的1.75亿美元。若Liquidia达到Yutrepia的销售里程碑，还将额外获得2500万美元。
Liquidia是一家上市公司。在其早期创业阶段，北卡罗来纳生物技术中心通过资助总额超过8.3万美元的博士后工业奖学金，助力了Liquidia的产品商业化活动。
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