今天，ALS经度奖正式启动，这一倡议旨在激励利用人工智能（AI）来变革肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗药物的发现。这项奖项的真实影响是什么？我们采访了挑战工作公司（Challenge Works）创始人兼董事总经理特里斯·戴森（Tris Dyson）和数据主管阿玛利亚·帕帕尼古拉乌（Amalia Papanikolaou），以深入了解该倡议及其对患者的现实意义。
理解ALS
要理解这项奖项的重要性，我们必须首先了解肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS是最常见的运动神经元病（MND）类型，它逐渐阻止运动神经元传递信号至身体肌肉。这会导致肌肉虚弱、僵硬和萎缩，从而影响患者的行走、说话、饮食、饮水和呼吸能力。一些患者还会经历思维和行为的变化。这种疾病对每个人的影响各不相同，并非所有症状都会出现在每位患者身上，或以相同的顺序出现。疾病的进展速度也因人而异，使得其病程难以预测。
尽管ALS对人们的生活产生了深远影响，但目前尚无治愈方法。然而，存在一些有限的治疗方法可以帮助管理症状或适度减缓疾病进展。这些方法包括利鲁唑（Riluzole），这是首个获批用于ALS的药物，可以延长生存期数月；托夫森（Tofersen），一种专为携带SOD1基因突变的ALS小部分患者设计的新疗法；高度专业化的诊所，通常包括专科护士和职业治疗师，以帮助简化日常任务；以及物理治疗以维持力量并减少僵硬。
什么是ALS经度奖？
ALS经度奖是一项国际性、价值750万英镑的挑战奖，旨在激励基于人工智能的方法来变革ALS治疗药物的发现。
该奖项由挑战工作公司（Challenge Works）设计并实施，得到Nesta（全球挑战奖专家）的支持，主要由运动神经元病协会（MND Association）资助。其他资助方包括Nesta、艾伦·戴维森基金会（Alan Davidson Foundation）、“我的名字叫多迪”基金会（My Name’s Doddie Foundation）、LifeArc、FightMND、10,000大脑项目（The 10,000 Brains Project）、Answer ALS以及约翰霍普金斯大学帕卡德中心（The Packard Center at Johns Hopkins University）。
该奖项将分多个阶段总计发放750万英镑，资助研究团队与技术公司紧密合作，利用AI识别未来ALS治疗最有潜力的药物靶点。
为了支持这项研究，该奖项汇集了全球慈善机构和组织，开始整合多种数据来源，助力构建一个最全面的ALS数据集之一。过去，ALS数据通常分散在各个机构之间，每个机构都有自己的访问限制和格式。ALS经度奖旨在通过将其整合到一个单一且可信的环境中，使这些数据更容易获取。
这种方法结合人工智能（AI）的快速进步，使现在成为支持生物医学研究人员与AI技术公司合作使用这些数据识别治疗靶点的理想时机，从而推动开发新的ALS治疗方法。
为什么现在是启动ALS经度奖的最佳时机？
几十年来，医学专业人士一直在努力寻找ALS的有效治疗方法。进展缓慢的原因有很多，包括遗传复杂性、临床试验设计不佳以及诊断延迟等。
用于药物发现的人工智能是一个日益受到关注的领域，近年来已取得显著成果并获得更多支持。例如，AI已被用于识别有助于理解癌变过程的化合物，随后开发出针对各种癌症的治疗方法。这是通过机器学习实现的，由哈佛医学院的科学家领导完成。
鉴于ALS存在大量未被充分利用的患者数据，ALS经度奖背后的团队认为，将AI应用于解开复杂数据集或许能够找到ALS治疗的潜在方法。
近年来，AI能力的巨大进步，加上对疾病复杂性的理解不断深入，以及患者数据可得性的提高，开创了药物发现的创新方法。正是由于这些原因，现在是启动ALS经度奖的最佳时机。
通过将顶尖的ALS科学家与AI和生物技术专家及ALS社区相结合，再加上必要的资金支持和前所未有的数据访问权限，该奖项将极大加速发现进程。
AI如何具体促进这一领域的研究？
AI有潜力通过快速分析数据（包括多种数据集和类型）来变革药物发现，从而简化耗时的药物发现过程。
对于像ALS这样的异质性疾病，AI提供了巨大的机会。当一种疾病具有异质性时，它的表现形式多样，包括病因、临床表现、进展和治疗反应的差异。这种缺乏一致性的情况使研究变得复杂。
研究人员需要比单一病因疾病（如镰状细胞贫血中的点突变）更多的数据。数据越多，就越有可能在数据噪声中捕捉到有意义的信号，从而促成发现。
随着AI技术的不断进步，我们现在可以获得比以往更多的ALS数据。AI可以帮助我们解读复杂的数据及其特征，使我们更好地理解这种疾病。这意味着AI在ALS药物发现中的潜力巨大。
然而，手动处理这些数据可能需要数年时间。AI处理大量生物数据的能力为开发高临床失败率疾病的治疗方案带来了突破性进展。ALS临床试验的高失败率通常归因于该疾病病因和病理生理学的不明确。AI将改变这一现状。
ALS经度奖的目标是什么？
最终，该奖项的目标是识别新的治疗途径，可能导致开发出一种治疗甚至治愈ALS的新药。鉴于ALS与其他神经退行性疾病（特别是额颞叶痴呆，FTD）之间显著的遗传和机制重叠，未来治疗方法可能适用于其他神经退行性疾病患者。
除了发现潜在治疗靶点的终极目标外，该奖项还希望提高国际社会对该疾病的认识，并引起对持续研究和增加资金投入的迫切需求的关注。2022年，英国政府承诺提供5000万英镑支持为期五年的运动神经元病研究；相比之下，英国每年在癌症研究上花费1.12亿英镑，并承诺每年为痴呆症研究投入1.6亿英镑。
ALS经度奖由挑战工作公司（Challenge Works）运行，该公司是设计和实施高影响力挑战奖的领导者，通过激励尖端创新实现社会公益。截至目前，挑战工作公司已经开展了超过100项挑战奖，宣布了300多名获奖者和800多名决赛选手，并向创新者和参与团队分发了超过2.6亿英镑。
如何参与？
如需了解更多关于ALS经度奖的信息，包括如何申请，请访问网站：https://als.longitudeprize.org/
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