加州大学圣地亚哥分校不仅是学生学习或研究人员取得发现的地方，它还为区域经济做出了贡献，并成为创新医疗解决方案和资源的目的地。该校对合作的承诺以及对世界产生积极影响的一个典范，是生物技术企业家加文拉吉·索迪 (Gavenraj Sodhi) 的故事。他的公司 MaddieBio 致力于重塑医疗保健提供者发现和实施针对罕见疾病的个性化治疗的方式。
然而，索迪在突破性医疗技术上的旅程并非始于加州大学圣地亚哥分校，而是始于他三岁的女儿——Maddie。
父亲的爱
2022年2月，Maddie Sodhi 出生在德克萨斯州奥斯汀，她的父母很快便察觉到有些不对劲。她很少哭闹，呼吸困难，并且发育缓慢。八个月大时，她开始出现癫痫发作，并在一次急诊室就诊中被诊断出患有心脏杂音。
进一步的检测显示，Maddie 患有一种极其罕见的遗传疾病，导致先天性心脏缺陷以及其他身体残疾，同时伴有自闭症谱系障碍。
根据Maddie在德克萨斯州的医生建议，下一步是咨询遗传学顾问，这是一种为个人和家庭提供遗传疾病和易感性建议的医疗专业人士。然而，索迪发现基因检测费用极其昂贵，而且预约遗传学顾问可能需要长达一年的时间。
“Maddie 到那时只有一岁，已经表现出明显的健康问题，这些问题只会越来越严重。”索迪说，“我们不能等上一年才得到答案。”
“我在这里是为了建立一个经济实惠的解决方案，帮助那些面对最罕见疾病的人获得他们所需的治疗。我们如何将精准医疗带给大众？这才是真正的游戏规则改变者。”
— 加文拉吉·索迪
为了加快Maddie的治疗进程，索迪迅速采取行动。通过向在科技行业工作期间结识的朋友和熟人分享自己的故事，他组建了一支由科学家、医生、数据科学家、AI专家和IT专家组成的团队。他们共同开发了一个基于人工智能的系统，能够快速分析Maddie的多项测试结果，并将其与数百万篇科学出版物及现有患者数据进行交叉比对。
该系统揭示了有关Maddie病情的一些关键但此前未知的细节，这帮助Maddie的医生迅速为她匹配到了合适的专家。13个月大时，Maddie接受了心脏手术以纠正其心脏缺陷。
“我们基本上向AI提出了许多问题，就像你会问一位人类医生一样。然后我把这些信息带给了医生，说‘这是我发现的内容。这些信息如何能帮到Maddie？’”索迪说。“当Maddie的医生看到我们通过这种方式学到如此多关于Maddie病情的信息时感到非常震惊，这也是我们能够快速推进她所需护理的原因。”
在Maddie手术后不久，索迪创立了Maddie BioGenetics（简称MaddieBio），一家生物技术初创公司，目标是利用人工智能、机器人技术和基因编辑技术创建一个平台，帮助识别像Maddie这样患有罕见遗传疾病的潜在治疗方法。至关重要的是，对于患者和医疗系统而言，MaddieBio的方法还可以让个性化医疗变得容易获取且价格合理。
“我不是来制造一种价值300万美元甚至100万美元药物的，”索迪说。“我是来构建一个经济实惠的解决方案，帮助那些面对最罕见疾病的人获得他们所需的治疗。我们如何将精准医疗带给大众？这才是真正的游戏规则改变者。”
加州大学圣地亚哥分校：恰逢其时，适得其所
2023年创立MaddieBio后不久，索迪和他的家人搬到了圣地亚哥，以便他能与该地区庞大的生物技术社区建立联系，并寻找可以帮助实现他扩大MaddieBio规模并广泛应用于医疗界梦想的合作伙伴。他开Uber作为副业来支持家庭并资助自己帮助他人的梦想。
这种努力和承诺正在取得回报，因为MaddieBio取得了显著进展。除了进一步开发AI平台本身外，该公司还与几家大型医疗机构建立了合作关系，以在临床环境中实施该技术，包括休斯顿卫理公会医院。
搬到圣地亚哥还使索迪得以接触加州大学圣地亚哥分校的Talent Foundry，这是为来自历史上代表性不足群体的初创企业和企业家提供的支持服务。Talent Foundry帮助有抱负的企业家获得将大胆想法转化为社会影响所需的资源和人脉。
“我要对加州大学圣地亚哥分校表示感谢，因为没有Talent Foundry，我永远也不会遇到一些最强大的合作者，”他说。“你可以疯狂地建立网络，但如果这些网络没有聚焦和针对性，你不会有任何进展。”
其中一位合作者是加州大学圣地亚哥分校医学院教授阿利森·穆奥特里博士 (Alysson Muotri)。穆奥特里是创造脑类器官的专家，这是一种用干细胞在培养皿中培育的小型大脑模型。索迪希望授权使用穆奥特里的类器官技术，以比传统药物发现方法更快的速度识别潜在治疗手段并预测其疗效。这种方法有可能彻底改变我们开发新疗法的方式，并可能在阿尔茨海默病、癌症和自闭症等疾病的治疗方面取得突破。
“我们已经能够使用这项技术找到可以缓解Maddie部分症状的现有药物，尤其是针对她的自闭症，她的状况有了显著改善。”索迪说。
未来，索迪希望进一步加强与加州大学圣地亚哥分校的合作，但目前他的主要重点是保持MaddieBio的当前发展势头。
“我们可以改变医学，”他补充道。“现在的问题就是一切能否按计划到位。”
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