重塑临床研究：人工智能增强的数据、流程与人员 - AI与医疗健康

人工智能作为以数据为中心、以流程为中心和以人为中心的临床研究的加速器。

关键要点

数据和人工智能正在重新定义临床试验操作，需要端到端的数据策略、可信赖的人工智能框架，以及与监管变化（如ICH E6(R3)）相一致的以数据为中心的方法。
跨职能的数字化能力至关重要，传统角色正在演变；临床团队必须发展多学科技能，以应对试验生命周期中的新技术和新流程。
合作与定制化将推动成功；没有一刀切的解决方案，因此需尽早让利益相关者参与，量身定制实施计划，并在创新与操作可行性之间取得平衡。

数字工具和人工智能（AI）正以前所未有的速度改变生命科学领域——带来了巨大的机遇，同时也引入了复杂的挑战。

新药开发的核心是临床研究，这是最受监管的领域之一。迄今为止，许多组织对如何在持续变化的世界中应对这一新的数字化/AI演变感到困惑。本文全面概述了趋势、挑战与机遇，并探讨了如何导航和充分释放数字化创新的潜力，使临床研究更高效、更快、更具成本效益，同时更加安全地服务于患者。

临床研究中的行业趋势、挑战与机遇

临床研究的数字化转型可以归纳为五个相互关联的维度：

不断增长的数据需求：数据量和来源呈爆炸式增长——从可穿戴设备、电子健康记录、组学数据（如基因组学）到人工生成的数据（如合成试验数据、数字孪生）以及其他多种数据源。数据类型在格式、质量、价值、可信度、完整性、可重复性、互操作性等方面存在显著差异。
持续的技术进步：类似于数据扩展，技术——如人工智能、机器学习、自然语言处理（NLP）、大型语言模型（LLM，例如ChatGPT、Copilot）——也在快速演进，几乎每天都有新功能出现。由于该领域发展如此迅速，目前仅有有限的指导可用，而围绕伦理、隐私和安全的问题仍然悬而未决。
重要的流程变革：为了应对现代数据的规模和复杂性（通常超出人类极限），流程需要改变，并引入技术。核心临床试验流程，如数据收集、数据管理与分析、文档撰写、监查、质量控制、帮助台等，都因技术而发生根本性变化并得到增强。
角色和技能的演变：技术开始接管行政、重复性、控制性及其他任务，从而推动更多战略性、创造性和数据驱动型角色的发展。技术减少了部门壁垒，要求专家在临床试验生命周期的早期和后期更深入地理解和参与。团队需要具备技术和跨职能技能。
新型生态系统动态：在这个快速发展的数字环境中，即使是拥有深厚领域专业知识的专业人士也难以跟上步伐。要在公众中建立理解与接受，需要其他动态因素。此外，新型试验模式（如去中心化试验、真实世界数据试验）正在被引入，推动生态系统内的全新工作方式。

图1展示了不同维度及其各自的挑战与机遇。

图1. 临床研究行业的五大关键趋势及相关挑战与机遇

来源：TCS

当前所需行动

行动1：正确处理数据：连接性、价值和可靠性

日益增长的数据需求要求采用新的方法来处理数据。制定端到端的数据策略、数据流图（从数据采集到数据提交）、数据集成地图、详细的数据分类（包括质量、价值、可靠性、可重复性）以及整体数据治理模型，将成为充分利用数据并建立对数据信任的关键。

哪些数据对于支持“研究”问题至关重要，这一点将变得尤为关键，同时还要确保数据及时且具有可操作性。例如，数百万个数据点实际上并不具备可操作性。从一开始就优先考虑最重要的数据并保持批判性数据思维，是确保数据服务于科学和监督的关键。截至目前，约25%至40%的临床试验数据从未用于分析，如果不采取行动，这一比例只会增加。

监管机构支持这种新的数据处理方式。例如，《ICH GCP E6 (R3)》指南中新增了一个数据治理部分，为各种数据生命周期元素和程序提供指导，该指南将于2025年7月生效。另一个例子是从以文档为中心向以数据为中心的转变，这构成了《ICH M11电子结构化协议》草案的基础。这种以数据为中心的转变实现了数字数据流——创建一次数据，随处使用——消除了当前孤立的数据方法。

行动2：构建符合道德、透明且值得信赖的人工智能框架

尽管许多组织正在探索人工智能，但关于伦理、隐私、安全和可信度原则仍有许多问题和担忧。制定包含伦理指导、法律和风险策略、网络架构模型及可信度评估方法的人工智能框架和指南将是至关重要的。这不仅有助于建立信任和透明度，还能解决算法或无意偏见、知情同意和数据所有权方面的问题。

开发稳健的商业案例以及如何衡量人工智能的有效投资回报率（ROI），不仅是关注效率，还关注效果，这是许多组织目前面临的难题。关键是始终从价值主张出发，而非技术本身，并从行业最佳实践中学习。

人工智能在药物开发中的应用仍是一个相对较新的领域，也是一个快速发展的领域。因此，目前可用的详细监管指南有限。欧洲药品管理局（EMA）于2024年发布了一份反思文件，概述了确保人工智能合法、合乎道德且技术和社会稳健的步骤。美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年发布了一份关于如何构建基于风险的可信度框架的草案指南。随着更多见解和数据的可用，将会有更多指导出台。

行动3：开发适合用途和基于风险的流程

数据海啸和技术的持续进步要求临床试验的设计、执行和分析方式发生重大变化。当前的流程需要进行根本性的改造。

基于设计的质量、基于风险/适度的方法、批判性思维和适合用途是支持快速技术进步的关键概念，同时保护参与者的权利、安全和福祉，并确保临床试验结果的可靠性。

例如，思考什么是重要的。抽取血样的时间是否重要（PK样本与非PK样本）？考虑哪些查询会影响分析和结果，哪些不会？对风险的处理应与风险成比例。临床试验数据需要足够可靠以提供信心，但这并不意味着需要收集所有数据——即“关键质量”方法。

对计算机化系统的要求应适合用途并基于风险。系统可以由研究者/机构部署，也可以由申办方部署；可以专为临床试验目的设计，也可以用于临床试验目的但设计用途不同。因此，每个系统可能有其特定的需求和重点。没有一刀切的方法。

流程可以通过技术以不同方式增强。例如，人工智能可以在单个部门内或跨所有部门端到端地改变流程，如图2所示。中间的各种配置也是可能的。

图2. 技术增强的部门内与跨部门端到端流程

来源：TCS

举个例子，知情同意流程——一个对伦理数据使用至关重要的流程——可以通过以下方式增强：

在医学写作部门，通过GenAI驱动的全球研究知情同意文件创建，从科学研究方案开始，生成英语和通俗语言版本。
跨多个部门——如医学写作、全球、本地和站点临床运营、创新/数字化、IT、质量、隐私、数据管理——通过GenAI驱动的端到端知情同意材料创建，涵盖全球、国家和站点特定材料，以当地语言呈现，具备站点特定的写作风格和布局。

跨部门的端到端方法将显著降低所有参与知情同意流程的部门和外部供应商的成本、时间和资源。它还将解决《欧洲论坛GCP eConsent适用性研究框架》中概述的基本eConsent采用挑战。

行动4：为临床团队配备数字化和多学科技能

随着技术/人工智能接管行政和重复性任务，人类角色将转向更具战略、创造性、批判性思维和数据驱动的角色。团队将在临床试验过程的早期和后期更多参与，并需要在其原有部门角色之外培养技能。

例如，目前临床数据管理员专注于管理接收到的数据，而临床数据科学家则需要以更全面的视角看待数据，采用科学、基于风险和批判性数据思维的方法，并考虑更广泛的生态系统需求（如患者、站点、伦理委员会、卫生当局）。几乎所有临床研究角色都在经历类似的转变。

同样明确的是，人员方面与技术方面同等重要。如果团队不理解或不信任技术/人工智能，其价值就会丧失。我们需要为员工提供培训，让他们了解如何在其角色中应用技术/人工智能。因此，一个完善的培训计划，包括数字化和跨职能洞察以及端到端思维，将是至关重要的。随着数字化转型的快速发展，这将不是一次性事件，而是需要持续提升人才技能。

经常提到的一个担忧是数字化转型对劳动力的影响。虽然人数可能保持不变，但角色和技能集将发生根本变化，以及这些角色所创造的价值。图3展示了一种前瞻性的分阶段方法，其中人工智能增强人类能力，最终形成协作的机器-人类工作模式——人类始终处于循环之中。然而，每个组织、部门和流程在决定何时、何地以及如何探索和实施人工智能时都将有自己的路径。没有一刀切的方法。

图3. 不同的人工智能实施阶段

来源：TCS