TOKYO & HYOGO, Japan--(BUSINESS WIRE)--株式会社Medipal控股（东证7459，MEDIPAL）与JCR制药株式会社（东证4552，JCR）宣布签署针对JR-479的全球独占授权及日本共同开发商业化协议。JR-479是一款针对GM2神经节苷脂贮积症的在研疗法，该病属于超罕见溶酶体贮积症。
GM2神经节苷脂贮积症是由基因突变引发的罕见遗传性疾病，其致病机制为溶酶体中特定酶缺陷导致GM2神经节苷脂无法正常分解，最终在神经元中异常累积。其中泰-萨克斯病（Tay-Sachs）与桑道夫病（Sandhoff）是最常见的两种类型。全球发病率约为每30万人中1例，属于威胁生命的超罕见病，目前尚无获批疗法。
JR-479运用JCR专有的J-Brain Cargo®技术平台开发，该平台已通过2021年获批的IZCARGO®（静脉注射10mg）验证临床有效性，可将药物递送至中枢神经系统。临床前研究显示1，该药物能全身分布，显著降低疾病相关底物累积，并延长动物模型生存期。
根据全球授权协议，MEDIPAL获得除日本外的全球独家权利，包含研发、生产及商业化权益，并拥有分许可权。在日本市场，双方通过共同开发机制合作：MEDIPAL负责临床试验物流、疾病意识推广及运营支持，JCR主导商业化并记录国内销售收入。JCR将获得首付款及海外销售特许权使用费。本协议延续了双方2022年10月启动的超罕见病治疗合作战略，继法布里病治疗药物JR-471及黏多糖贮积症IIIB型治疗药物JR-446之后，JR-479成为该合作管线中的第三个候选药物。
两家公司已将本协议财务影响纳入截至2026年3月31日的财年合并预测。
关于J-Brain Cargo®技术平台
JCR制药开发的专有血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo®，可将生物治疗药物递送至中枢神经系统。基于该平台开发的首个药物IZCARGO®（INN: pabinafusp alfa）已获日本批准治疗罕见溶酶体贮积症。
关于溶酶体贮积症
该类遗传病因细胞内清除有害物质的酶或蛋白功能异常，导致物质在溶酶体异常累积并损伤组织细胞。临床表现因累积物质类型而异，多数病症累及中枢神经系统。
关于GM2神经节苷脂贮积症（泰-萨克斯病/桑道夫病）
该病由β-己糖胺酶A（Hex A）缺陷引发，根据α/β亚基缺失类型分为泰-萨克斯病与桑道夫病。Hex A缺陷导致GM2神经节苷脂及糖脂类物质进行性累积，引发严重神经退行性病变。重症患者近半数存活不足3年4。目前缺乏有效治疗手段，凸显未满足医疗需求。
关于株式会社Medipal控股
作为控股公司，该公司统筹经营处方药批发、化妆品及OTC药品流通、动物健康产品等业务板块，并推进集团业务发展。
关于JCR制药株式会社
全球性专科制药公司，专注解决复杂健康挑战，在日本具有50年发展历史，并已拓展至美国、欧洲及拉丁美洲市场。重点治疗领域涵盖生长障碍、MPS II型、法布里病、急性移植物抗宿主病等，目前正推进MPS I、III型等罕见病治疗开发。
前瞻性声明
本文含前瞻性陈述，涉及经济环境恶化、法律变动、产品上市延迟、竞争策略影响、知识产权纠纷等重大风险，实际结果可能与预期存在实质性差异。本文不构成医疗建议或证券发行要约。
参考文献
- 2025年世界研讨会（2月5日）发布的研究报告
- 2022年10月31日MEDIPAL与JCR关于4种超罕见病全球商业化独家谈判权及岩藻糖苷酶替代疗法许可协议新闻稿
- 2023年9月28日双方关于JR-446许可协议新闻稿
- Bley AE等人《儿科》2011年研究（e1233-1241）
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