美国食品药品监督管理局（FDA）在罕见病药物监管领域正陷入政治化漩涡。以萨雷普塔治疗公司基因疗法事件为例，该机构2023年加速批准用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法时，尽管评审人员对临床数据不足存疑，生物制品审评与研究中心时任主任彼得·马克斯仍力推获批。每例治疗成本高达320万美元的该疗法为药企带来巨额收益，但四个月内三例急性肝衰竭死亡事件导致7月18日暂停分发，公司股价单日腰斩。
政治博弈随之而来。特朗普幕僚劳拉·洛默指责继任马克斯的文尼·普拉萨德是"左翼破坏者"，暗指其阻碍特朗普放松监管的使命。该言论被普遍视为对其暂停疗法决策的抨击。7月28日FDA重新允许部分年轻患者使用该疗法，次日普拉萨德即以"家庭原因"辞职。代理负责人乔治·蒂德马什在8月9日重新聘用普拉萨德，期间洛默威胁曝光FDA官员，凸显监管机构决策的不稳定性。
孤儿药领域集中体现着医药产业的特殊生态。全球2-5亿罕见病患者（近半为儿童）曾长期缺乏治疗方案，1983年《孤儿药法案》通过七年底保护期激励政策改变这一局面。2024年FDA批准新药中孤儿药占比达半数，强生公司当年约三分之一收入来自此类药物。但加速审批与审慎监管的矛盾日益尖锐：FDA新局长马卡里主张将常规十个月的审评周期压缩至1-2个月，针对"国家战略"药物更提出仅凭"可行作用机制"即可获批的争议标准，有药企顾问指出该标准"几乎降到最低"。
监管提速遭遇现实阻力。审评人员指出罕见病药物常面临患者群体小导致的临床试验困难，审批常依赖非常规中期证据，科学论证需数月时间。若在不扩编情况下强行压缩审评周期，可能导致评审倾向保守反而降低获批率。国会层面，罕见儿科疾病凭证计划的失效更添变数——该计划允许药企通过转让凭证获得其他药物优先审评权，二级市场交易价格已因政策不确定性攀升。
产业界担忧监管动荡将冲击整个生物制药生态链。贝恩资本分析师马特·菲普斯强调"政策连贯性至关重要"，中小型生物技术公司尤其难以承受波动。叠加美国国立卫生研究院资金削减及药品关税威胁，本就敏感的医药行业面临多重压力。正如文中隐喻，当监管过山车成为常态，无人能选择下车时，最终受损的将是罕见病患者的生命权益。
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