研究人员在《美国医学会内科学杂志》发表的研究显示，仅22.2%的同类首创抗癌药在头对头随机临床试验（RCT）中显示出相比现有同类药物的生存获益。该研究分析了2009-2020年间经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的27种同类首创抗癌药物（排除支持治疗药物、生物类似药及新型给药途径药物）的头对头RCT数据。
研究显示：在加速审批情况下，6项试验（22.2%）证明同类首创药物具有生存获益；14项试验（51.9%）达成非生存主要终点；另有6项试验（22.2%）未达成主要终点，1项试验仍在进行中。值得注意的是，支持常规审批的17项优效性试验中11项达成终点，支持加速审批的4项试验中3项达成终点。
研究团队指出："这些发现引发了对同类首创肿瘤药物价值的重要思考。这些药物可能在特定场景具有优势，如奥希替尼克服EGFR T790M变异耐药，或阿来替尼相比克唑替尼改善安全性。但缺乏头对头RCT数据的情况下，难以准确评估其真实疗效。"研究局限性包括部分对比试验可能在研究期后完成，以及部分同类首创药物可能与现有药物并行开发。
研究团队建议监管机构在可行情况下应强制要求开展与现有同类药物的头对头试验。
*披露信息：本研究由Arnold Ventures通过向加州大学旧金山分校提供资助支持。部分研究作者存在利益冲突，请参见原始文献获取完整披露信息。
本文原载于《癌症治疗顾问》
参考文献：
Olivier T, Smith C, Prasad V, Mohyuddin GR. 《肿瘤"me-too"药物在随机临床试验中的对比研究》. JAMA Intern Med. 2025年7月14日在线发表. doi:10.1001/jamainternmed.2025.2892
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