梅拉吉克斯控股公司（纳斯达克代码：MGTX）于2025年5月13日宣布截至3月31日的第一季度财务及运营成果，并更新企业动态。
战略合作重大突破
- 与Hologen AI达成2.3亿美元战略合作，包含2亿美元预付款及成立专项开发帕金森病AAV-GAD疗法的合资公司Hologen Neuro AI Ltd.，该公司将注资2.3亿美元加速三期临床开发
- AAV-GAD疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，基于三项临床研究显示其可改善帕金森统一评分量表（UPDRS）第三部分指标，并通过AI技术验证药物对脑神经回路的疾病修饰作用
核心项目进展
- AAV2-hAQP1治疗放射性口干症：获得FDA RMAT认定，二期AQUAx2研究已完成低剂量组招募，预计2025Q4完成高剂量组入组，2026年底可提交生物制剂许可申请
- AAV-AIPL1治疗LCA4：《柳叶刀》发表研究显示11名患儿接受治疗后视觉功能显著改善，已向英国药监局提交特例上市申请，并与FDA达成加速审批共识
- XLRP基因疗法bota-vec：三期LUMEOS试验显示视功能多项次要终点获益，强生将主导商业化，公司可获2.85亿美元里程碑付款
生产制造布局
- 英国工厂（MeiraGTx UK II Ltd.）获得MHRA两项认证，可进行试验用药品及"特例药品"生产
- 爱尔兰香农基地新增病毒载体生产许可，成为爱尔兰首家获临床试验用药生产资质的基因治疗设施
- 全球五大生产基地形成从研发到商业化的端到端生产能力
财务数据概览
- 截至3月31日现金储备6,650万美元，预计与Hologen合作将新增2.3亿美元资金
- 研发支出3,280万美元，同比微降4.4%
- 净亏损4,000万美元，同比扩大96%，主要受研发及制造成本影响
- 与强生合作带来190万美元服务收入
技术平台拓展
- 核糖开关基因调控技术平台取得突破，在肥胖症、神经痛及CAR-T领域推进IND申报
- 首个人体试验计划于2025年启动，通过口服小分子实现基因表达剂量响应控制
公司CEO Alexandria Forbes博士表示："我们正与FDA和MHRA紧密合作，力争将突破性基因疗法加速推向市场，为现有治疗手段不足的疾病提供解决方案。"
【全文结束】
