核糖核酸（RNA）作为所有活细胞中传递遗传指令并合成蛋白质的关键分子，其功能多样性推动了治疗、诊断和疫苗领域的重大创新。波士顿大学生物设计中心与生物医学工程系的研究团队近日在《自然通讯》发表研究成果，展示了一种生成式人工智能技术在RNA分子设计中的突破性应用。
在本次问答中，波士顿大学生物医学工程副教授亚历克斯·格林博士（Dr. Alex Green）介绍了序列与结构驱动的RNA优化模型（SANDSTORM）和生成对抗RNA设计网络（GARDN）如何成为开发功能性RNA的新工具。
为什么关注具有新功能的RNA工程？
RNA工程潜力巨大，因其是体内唯一既编码遗传信息又参与多种细胞过程的功能系统。经过工程改造的RNA在基因编辑、诊断和合成生物系统中具有广泛应用。例如实验室设计的RNA可在癌细胞中启动治疗反应，而在健康细胞中保持沉默，从而最大限度减少副作用。
RNA工程的挑战是什么？
传统实验方法需要大量合成与筛选，耗时且成本高昂。现有计算工具因使用不同编码平台难以整合，且多局限于特定RNA类型的功能预测，缺乏通用性。
SANDSTORM与GARDN如何解决这些问题？
SANDSTORM是一种深度机器学习方法，通过整合RNA序列与二级结构信息，可预测多种RNA的功能。其神经网络能持续优化性能，应用于CRISPR诊断技术的RNA设计等领域。
GARDN作为生成对抗网络，既能生成逼真的功能性RNA序列，又能区分真实与无效序列。两者结合形成高效系统，仅需少量参数即可训练与预测。博士生艾丹·赖利（Aidan Riley）证实，该系统可在普通个人电脑上运行，极大提升RNA工程效率。
未来研究方向？
目前团队已成功设计RNA的5'和3'端结构，下一步将聚焦中间编码区域的设计，并结合自扩增RNA技术与特异性递送系统。长期目标是提升蛋白质生产效率，推动新型靶向治疗发展。
对疫苗与疾病治疗的意义？
该技术可显著提高mRNA的蛋白表达量，使治疗更高效或减少RNA使用剂量。通过设计响应生物标志物的RNA，可开发仅在肿瘤组织激活的智能疗法。
生物科技企业的潜在应用？
传统机器学习需测试数万个候选序列，而SANDSTORM仅需数百个测试序列即可构建有效模型。这对小型生物技术公司尤其重要，可大幅缩短药物研发周期并降低成本。
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