被称为神经脊髓炎(NMO)的严重且侵袭性自身免疫疾病刚刚遇到了新的克星。
若不进行治疗，神经脊髓炎可能导致严重残疾，因为异常的AQP4-IgG抗体会破坏大脑和脊髓中的星形胶质支持细胞。
现有疗法可以控制该疾病，但它们价格昂贵、效果不总是理想，且自身带有风险——复发也很常见。
来自意大利IRCCS San Raffaele Scientific Institute的研究人员报告称，异体造血细胞移植(alloHCT)在治疗两名患者后取得了极其积极的效果。
该方法通过使用其他人的捐赠干细胞，重启患者的免疫系统并重新编程，使其停止自我攻击。
两名患者在28岁接受治疗时——结果令人惊叹。
"在超过15年的随访中，两名患者均未复发，无需持续免疫抑制，同时生活质量提高，致病抗体永久消失，"研究人员在发表的论文中写道。
"他们的新免疫系统保持稳定，并显示出改善的免疫调节特征。"
男性患者的神经功能有所改善，自alloHCT治疗后已育有两个孩子。用研究人员的话说，他现在"已恢复正常生活"。
虽然女性患者的变化没有那么显著，但她也"达到了良好的生活质量"，无需进一步用药。她还能够恢复部分手臂功能。
"迄今为止，尚无获批疗法能让患者在维持持续疾病控制和致病抗体完全消失的同时停止治疗，"研究人员写道。
alloHCT方法此前曾用于治疗癌症和镰状细胞病等疾病，也曾尝试用于治疗神经脊髓炎，但这是迄今为止报道的神经脊髓炎alloHCT患者最长随访期，分别为15年和16年。
在干细胞移植前，男女患者都接受了化疗药物氟达拉滨和曲奥舒凡，以清除免疫系统的B细胞，为重置做准备。这些B细胞会产生攻击星形胶质细胞的AQP4-IgG抗体。
当健康的捐赠细胞被添加到血液中时，它们会增殖并从头重建身体的防御系统——没有了异常的AQP4-IgG攻击者。
这是一个极端的选择，在免疫系统关闭并重新启动的过程中可能出很多问题。
但正如本研究所示，如果谨慎操作，它可以克服神经脊髓炎的破坏性影响。请记住，这些患者被选中是因为先前的治疗方法无效。
"在这个不断发展的治疗环境中，alloHCT应在平衡的、个体化的风险-收益框架内考虑，"研究人员写道。
"其使用最好保留给经过精心挑选的年轻患者，这些患者对标准疗法不耐受，并表现为侵袭性、难治性疾病或并发自身免疫疾病。"
本研究的长期随访时间证明了该手术的持久效果，尽管我们谈论的只是一个仅有两名患者的样本。
然而，该疗法确实存在风险。alloHCT后，男性患者出现了需要持续抗体补充的慢性免疫缺陷，并且有一段时间淋巴结肿大但自行缓解；女性患者则出现了膀胱癌，通过手术治疗。
男性患者病情的原因仍未解释，且没有证明任何并发症直接归因于移植。研究人员希望了解更多关于这种治疗选择如何与其他新出现的方法相比较。
"这些发现表明，在选定的病例中，免疫系统替换可能实现长期疾病控制，甚至可能治愈，尽管需要更大规模的研究来确认安全性并确定合适的候选者，"研究人员写道。
该研究已发表在《Med》期刊上。
【全文结束】