United Therapeutics已支付1.4亿美元收购Thymmune Therapeutics,该公司专注于胸腺的临床前再生细胞疗法。
胸腺是胸部中调节和发育T细胞的器官,T细胞是人体对抗感染和疾病的主力军。随着人们年龄增长,该器官会变小且活性降低。Thymmune一直宣传其技术有逆转这种衰退的潜力,使人们能够抵抗癌症和感染,但其近期重点是针对那些出生时就没有胸腺的罕见疾病患者。
United已支付前期费用,并承诺根据里程碑支付最高1.6亿美元来购买该技术。潜在的未来付款与United在2031年前推进该技术可能达到的临床和监管里程碑挂钩。
Thymmune的创新是一种将人类诱导多能干细胞转化为胸腺细胞的工艺。一旦进入体内,胸腺细胞可以成熟为各种细胞类型并恢复健康的T细胞功能。在动物实验中,Thymmune的主打候选药物THY-100触发了"新胸腺"的形成。
THY-100正处于先天性无胸腺症的临床前开发阶段。患有这种超罕见疾病的患者缺乏胸腺,使他们容易受到致命感染和免疫失调的影响。从1991年到2017年自然史人群中追踪的49名先天性无胸腺症患者均在三岁前死亡。
Sumitomo Pharma在寻求FDA批准Rethymic时引用了这项自然史研究,该产品于2021年上市。Rethymic治疗一年后的存活率为77%。在第一年存活的患者中,经过10.7年的中位随访,存活率为94%。Rethymic由经过培养的胸腺组织制成,需通过手术植入。
THY-100可能更具可扩展性。先天性无胸腺症的罕见性(据估计每年在美国约影响20名新生儿)意味着可扩展性在这种超罕见疾病中可能不如其他疾病重要。但United对该技术的计划不仅限于先天性无胸腺症,还包括器官移植耐受性、严重免疫介导疾病以及增强老年人的寿命。
如果THY-100实现临床概念验证,United可能追求的领域与其现有业务活动有所重叠。United正在开发基因工程猪肾脏,为等待器官捐赠者提供替代方案,同时也为终末期肾病和急性肝衰竭等疾病开发再生药物。
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