NeuroSense Therapeutics Ltd. 开发的一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药PrimeC，在其2期b临床试验中证明了其有效性，并正准备进入最终的3期试验。ALS是一种影响神经系统的疾病，也被称为卢伽雷病，该病影响大脑和脊髓中的神经细胞，并随着时间的推移逐渐恶化，导致肌肉控制问题，如四肢无力和言语不清。随着病情的发展，患者会开始出现呼吸和进食困难，最终导致死亡。
此次2期b临床试验为期18个月，旨在确认研究目标，确定最佳给药方法和总体疗效。PrimeC是一种多靶点组合疗法，专注于抑制ALS的进展。发现并开发这种药物的实验室是以色列生物技术公司NeuroSense Therapeutics Ltd.。
PrimeC已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药”地位。这一称号适用于开发用于治疗罕见疾病的药物。
2期b试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，以确保PrimeC的有效性，并检查参与者的ALS功能评分量表（ALSFRS-R）的变化。ALSFRS-R是一系列经过验证的评估工具，用于监测ALS患者的残疾进展，包括跟踪患者的行走、说话和进食等身体能力的变化。ALSFRS-R得分与生活质量显著相关。
共有68名参与者参加了这项试验，分别来自加拿大、以色列和意大利。参与者每天两次接受PrimeC或安慰剂，持续六个月。所有终点都达到了，证明了使用PrimeC的积极效果，显示了使用PrimeC的参与者与接受安慰剂后转为PrimeC的参与者之间的差异。
研究结果显示，PrimeC组与安慰剂组之间的差异为29%。进一步分析显示，PrimeC显著减缓了疾病的进展，ALSFRS-R评分差异为37.4%（p=0.03），表明PrimeC具有明显优势。
这些令人兴奋的长期结果表明，与ALSFRS-R相比，使用PrimeC的参与者在延缓疾病进展方面表现出更好的效果。目前，ALSFRS-R是ALS药物开发中使用的黄金标准量表。
麻省总医院神经科主任兼Sean M. Healey & AMG ALS中心主任Merit Cudkowicz博士表示：“这些令人兴奋的长期结果表明，与ALSFRS-R相比，使用PrimeC的参与者在延缓疾病进展方面表现出更好的效果。人们对于新的ALS治疗方法的需求从未如此迫切。基于其作用机制和2期试验的结果，PrimeC具有巨大的潜力，值得尽快进行3期试验。”
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