NIH停止资助罕见病研究 美国13岁患儿治疗前景堪忧
辛辛那提《新闻通讯报》 Elizabeth B. Kim
当13岁的查理·埃文斯因严重食物过敏和嗜酸性食管炎(EoE)参加辛辛那提儿童医院的NIH资助研究项目时，这项科研突破曾显著改善他的病情。但美国国立卫生研究院(NIH)以文件程序瑕疵为由驳回医院的续期申请，使这一突破性研究面临中断风险。
查理的父亲迈克尔·埃文斯表示，政府撤回对罕见慢性病患儿的资助决定令人费解。这个来自怀俄明州的家庭至今记得儿子首次接触生日蛋糕时的剧烈反应："他的嘴唇立即肿胀并出现荨麻疹，我们立即注射儿童苯海拉明才缓解——后来确认是严重鸡蛋过敏。"
去年查理确诊嗜酸性食管炎后，这种导致进食疼痛和呕吐的罕见消化道疾病诊断令家人既担忧又欣慰。如今他接受的双周杜匹鲁单抗注射治疗，正是辛辛那提儿童医院通过NIH专项基金开发的突破性疗法。数据显示查理的消化道炎症已明显减轻。
资助中断引发医学界震动
尽管NIH承诺一年内重启罕见病临床研究资助计划，但项目负责人马克·罗滕伯格医生在致患者邮件中透露，申请失败仅因未提交新增的1500页文件要求。该政策变更未提前通知，且五年仅一次的申请窗口关闭后，至少影响全美2000名EoE患儿的治疗探索。
"我的13岁儿子为何连普通披萨都无法与朋友分享？"迈克尔质问道。数据显示该医院已收治来自全美34个州的疑难病例，其中72%患者经治疗后实现正常饮食。匿名患儿家庭表示："NIH资助让我们重获生活质量，现在却像被切断救命索。"
治疗成果面临倒退风险
查理家庭已建立完整防护体系：母亲订阅过敏友好型食谱社群，兄弟姐妹避免交叉污染，外出时严格核对食品标签。尽管双周注射带来疼痛，但组织活检证实炎症显著消退。
然而NIH新规的追溯性执行引发学界质疑。罗滕伯格医生指出，这项维持28年的研究资助机制的突变，可能延缓整个过敏性疾病的治疗进展。"五年前确诊的患儿将失去长期疗效评估数据，这是整个医学界的损失。"迈克尔担忧地表示。
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