欧洲药品管理局(EMA)委员会在审查血管炎药物阿瓦可泮(Tavneos)关键支持试验的数据完整性问题后，建议撤销该药物的市场授权。
由于违反了良好临床实践规范，"支持Tavneos市场授权的关键试验数据已不可靠，无法证明该药物的有效性，"欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)得出结论。
由于缺乏可靠随机对照试验证据来证实该药物的有效性，委员会指出阿瓦可泮的"益处不再被证明超过其风险"。该药物已与药物性肝损伤(DILI) 相关，包括致命病例。
这一建议仍需欧洲委员会确认后，才能在欧盟撤销该药物授权。
此举标志着监管机构与药企安进公司之间持续争端的最新进展，安进公司从开发方奇摩森特里克斯公司收购了阿瓦可泮的权益。
这种口服补体5a受体抑制剂此前基于ADVOCATE试验数据获得批准，作为成人肉芽肿性多血管炎和显微镜下多血管炎（两种严重的抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎）的辅助治疗。
但美国食品药品监督管理局(FDA)表示，奇摩森特里克斯提交的"被操纵"数据支持了该药物的批准，并同样呼吁将该药物撤出市场。安进公司拒绝撤回，并最近聘请了一家独立机构重新评估Tavneos数据，以证明该药物仍具有积极的风险-效益特征。
ADVOCATE试验将患者随机分配至阿瓦可泮组或泼尼松减量组，两组均接受标准环磷酰胺或利妥昔单抗治疗。第52周持续缓解的主要终点在阿瓦可泮组为65.7%，在泼尼松组为54.9%，被认为在非劣效性和优效性方面均具有显著意义。
但FDA表示，在对主要终点的初步分析未能达到显著性后，奇摩森特里克斯的未盲人员选择了参与者进行重新评估，最终将五名接受阿瓦可泮治疗的患者从"未达到持续缓解"改为"达到持续缓解"，从而在对照组之上获得了统计学上显著的优效性益处。
CHMP建议不再有新患者开始使用阿瓦可泮，并表示医生应为已在服用该药物的患者寻找替代方案。委员会建议在停药后监测肝功能，以应对DILI担忧，具体方案取决于治疗持续时间。
FDA今年早些时候发现的上市后数据显示，与阿瓦可泮相关的严重DILI病例达数十例，包括胆管消失综合征(VBDS)的致命病例，这是一种胆管逐渐被破坏直至完全消失的疾病。
基于上市前试验数据，肝毒性被列为阿瓦可泮产品标签中可能的严重不良事件，但FDA表示VBDS和导致死亡的DILI病例代表了一种新的、更严重的安全问题。
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