柳韩制药周二宣布，其正在开发的戈谢病治疗候选药物YH35995已获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定。继今年4月获得美国食品药品监督管理局同类认定后，该公司表示在两大主要市场均获认证将加速其全球化布局进程。
孤儿药资格认定是旨在鼓励研发罕见病治疗方案的监管制度，适用于患者群体较小且治疗选择有限的疾病。获得认定的药物在研发阶段可享受科学咨询支持和监管费用减免，并在获批上市后获得市场独占权。在欧洲，该独占权最长可达批准后10年，显著长于美国最高7年的期限。公司指出这一差异对其全球商业化战略具有重大意义。
戈谢病是由GBA1基因突变引起的遗传性罕见疾病，导致糖脂在体内异常累积。临床症状包括肝脾肿大、贫血、血小板减少及骨骼异常。涉及神经系统症状的3型戈谢病目前尚无获批疗法，存在巨大的未满足医疗需求。
YH35995是柳韩制药通过2018年与GC生物制药联合研发合作获得的小分子葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，现正独立推进临床试验。该药物属于底物减少疗法类别，通过抑制GL-1生成发挥作用，其突出优势在于能够穿透血脑屏障。柳韩制药表示，临床前研究已证实该药物可同时降低血浆和脑部的GL-1水平，表明其能作用于中枢神经系统——这是现有疗法难以触及的治疗靶点。公司预期YH35995将为伴有神经系统症状的3型戈谢病患者提供新的治疗选择。
临床开发正按计划推进。柳韩制药已在健康成人中完成首次人体试验，并于5月在意大利举行的第三届国际戈谢病工作组研讨会上公布了单次递增剂量研究结果。目前项目已进入多次递增剂量阶段。
柳韩制药表示，将利用EMA孤儿药资格认定作为跳板，优化全球临床和监管策略以扩大患者可及性。公司研发总裁金烈弘表示，将"紧密配合全球监管机构加速开发进程，为罕见病患者提供具有实质意义的治疗替代方案"。
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