计划扩大应用范围至儿科、患者重复给药和欧洲获批
梅格·弗利平，Benzinga特约记者
马里兰州日耳曼敦/ACCESS新闻专线/2026年4月7日/Precigen公司（纳斯达克股票代码：PGEN）是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发精准药物，以改善复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）和其他疾病患者的生活质量。该公司宣布，自2025年8月推出免疫疗法PAPZIMEOS（zopapogene imadenovec-drba）以来，该药物已获得"广泛采用"。此外，公司还宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已于2026年4月1日生效为该疗法分配了J代码J3404，这将简化报销流程并扩大治疗的可及性。
"在获得早期和全面批准后的短时间内，这一标准一线治疗方案已取得巨大进展，"Precigen公司总裁兼首席执行官海伦·萨布泽瓦里在讨论第四季度业绩的电话会议上表示，"这一重大进展对所有受RRP影响的利益相关者来说都是一个关键里程碑。"萨布泽瓦里表示，由于对PAPZIMEOS的兴趣，公司正从研发型生物制药公司转型为产品创收型生物科技公司。2025年第四季度，PAPZIMEOS的净产品销售额达340万美元，货物自11月开始交付。在第四季度，Precigen患者服务中心注册人数超过300人，这证明了医生和患者对该产品的需求。
萨布泽瓦里指出，鉴于PAPZIMEOS的良好势头，公司预计2026年第一季度的收入将超过1800万美元。"这是我们从患者和医生那里看到的热情的明确标志，导致该免疫疗法被广泛使用，"她说。
手术之外的替代方案
PAPZIMEOS是一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的针对成人RRP的HPV特异性免疫疗法，据公司称，这是唯一一种针对RRP根本原因的获批疗法。RRP是一种罕见且使人衰弱的疾病，患者通常需要每年接受多次手术，以切除在呼吸道生长的称为乳头状瘤的良性肿瘤。
PAPZIMEOS不采用手术切除乳头状瘤的方式，而是使用改良的腺病毒教导免疫系统识别并攻击HPV 6和HPV 11中的蛋白质，而这些病毒是RRP的主要病因。该公司报告称，PAPZIMEOS减少了患者所需的手术次数，并提供了更有效的方法来维持呼吸道畅通。PAPZIMEOS是在Precigen实验室中使用其专有的AdenoVerse治疗平台发现和设计的，公司称其代表了RRP治疗的新范式。
FDA似乎也同意这一点，因为2025年8月，FDA授予PAPZIMEOS全面批准，适用范围广泛，且无需进行确认性试验来治疗成人RRP。自那以后，该疗法已在全国范围内被处方，美国各地的患者正在积极接受治疗。
顶尖RRP医生支持FDA决定
Precigen报告称，最近一篇新的专家共识论文——由复发性呼吸道乳头状瘤病基金会（RRPF）赞助，并由16位RRP领域的顶尖医生撰写——支持该疗法，发表在《喉镜》杂志上，这是该领域最受尊敬的同行评审期刊之一。该论文推荐PAPZIMEOS作为成人RRP的新的标准一线治疗方案。Precigen表示，这篇论文代表了RRP社区的一个里程碑时刻，正式确立了从手术治疗转向治疗潜在HPV感染的新标准。
据Precigen称，目前美国约有27,000例活跃的成人RRP病例，全球总数超过150,000例。RRP影响儿童和成人。症状包括声音进行性嘶哑、吞咽困难、慢性咳嗽和呼吸问题。在极端情况下，如果乳头状瘤导致肺部严重气道阻塞且肺部被液体和感染浸润，该疾病可能是致命的。在罕见情况下，RRP可能恶性转化为癌症。
除了PAPZIMEOS外，RRP的历史标准治疗方法是重复手术切除乳头状瘤。因此，许多RRP患者一生中需要接受数百次手术，这影响了他们的生活质量，对许多人来说也造成了经济负担。毕竟，这些手术只能有效切除呼吸道中堆积的乳头状瘤，而不能预防未来的积聚。此外，这些频繁的RRP手术可能会随着时间的推移恶化患者的状况，因为可能会增加HPV病毒的传播以及严重共病的可能性，包括呼吸问题和声音功能丧失。
超越美国成人市场：儿科和欧洲市场
随着美国许多医疗机构将PAPZIMEOS视为成人RRP的新标准治疗方案，Precigen现在将目光投向治疗儿科RRP患者和将该药物引入欧洲成人市场。
在一次电话会议上，萨布泽瓦里表示，Precigen计划在2026年第四季度启动儿科RRP临床试验。
该公司还宣布了一项研究，以评估对患者重复给药的潜力，这可能会提高对患者的总体效果。
2025年11月，该公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了成人RRP的欧洲批准申请。Precigen表示，EMA已验证了PAPZIMEOS的上市许可申请，目前该申请正在审核中。
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