来自埃塞克斯的七岁男孩恩德·尼哈特在参加一项临床试验后不幸去世，他的父母表示他们的痛苦“难以言表”。
恩德在接受化疗期间进行实验性干细胞治疗后器官衰竭。听证会上，恩德的父母哈桑和纳希德·尼哈特表示，他们在同意参加试验之前并未充分了解相关风险。
然而，负责伦敦圣玛丽医院试验的医生表示，已经向他们解释了1-5%的死亡风险。
恩德来自西布尔赫丁厄姆，患有输血依赖型β地中海贫血症，这种疾病导致身体无法产生足够的血红蛋白来携带氧气。他需要每月接受一次输血。
这项新的治疗方法是一种名为CTX001的基因编辑疗法，由美国Vertex Pharmaceuticals公司开发并赞助。该治疗已被批准用于成人，此次试验的目的是进一步了解其在儿童中的安全性和有效性。
威斯敏斯特验尸官法院听取了恩德在2024年2月接受了化疗药物布硫芬（Busulfan），以腾出骨髓空间。随后，他接受了自己经过修饰的细胞。
几周后，恩德病情恶化，被诊断为静脉闭塞性疾病（VOD），这是布硫芬的一种已知潜在副作用。恩德进入儿科重症监护室后，还出现了巨噬细胞活化综合征（一种罕见的炎症性疾病），并且需要呼吸支持。在此期间，他还经历了急性呼吸窘迫综合征、肺出血、肾衰竭和耐药性肺炎。四个月后的2024年7月13日，恩德去世。
恩德的母亲纳希德告诉BBC：“感觉就像我们也死了。我为了我们的女儿，他的双胞胎妹妹，努力继续生活，但心中留下了巨大的空洞。”
她的丈夫哈桑说，恩德在进入试验前基本上是健康的。“他是一个非常棒的孩子，非常有同情心，非常友善。他充满了活力。”
何塞·德拉富恩特教授表示，恩德的β地中海贫血症在以后的生活中有很高的几率导致器官损伤。他还表示，任何骨髓移植都可能发生静脉闭塞性疾病，不仅仅是涉及干细胞替换的情况。德拉富恩特教授补充说，恩德的父母在知情同意过程中得到了详细的解释。“知情同意过程非常详尽，文件也很适当。我认为写得很好，已经得到了普通人的认可，可以很好地理解。”
助理验尸官让·哈金记录了一份叙述性裁决，指出死亡是由布硫芬的一种已知并发症引起的，并且知情同意过程是“严谨的”。
帝国理工医疗保健NHS信托基金的医疗总监朱利安·雷德黑德教授表示，他们对发生的事情感到“悲痛”。他说：“我们的临床团队非常重视分享风险，包括潜在的并发症，以及在研究试验中可能出现的情况。我们对恩德的护理和治疗进行了详细的调查，并正在改进。”
Vertex公司表示，恩德的死与他们的疗法无关，并强调“患者安全始终是我们的首要任务，我们将继续监测临床试验”。
对于哈桑和纳希德·尼哈特来说，他们生活中的一个缺口永远无法填补。“我们出去吃饭时，以前是四个人，现在只有三个人。”哈桑说道。
他的妻子补充说：“他的双胞胎妹妹失去了哥哥。我们坐在餐桌旁，总有一个空位。上学时，他们曾经牵着我的手，而现在我有一只手总是空着。”
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