全球首例能吞咽的实验室培育食道为罕见先天缺陷患儿带来希望World first: Lab-grown oesophagus that can swallow offers hope to children born with rare defect

环球医讯 / 健康研究来源:www.msn.com英国 - 英语2026-03-21 08:34:51 - 阅读时长4分钟 - 1875字
英国大奥蒙德街医院与伦敦大学学院科学家成功培育出具有吞咽功能的实验室食道,在动物实验中证实该移植物能安全修复食道损伤且无需抗排异药物。这项突破性技术有望为每年180名英国食道闭锁患儿提供革命性治疗方案,避免多次高风险手术带来的呼吸障碍、消化问题及癌症风险。研究显示植入后六个月内人工食道可发育出肌肉神经与血管,但专家提醒需验证器官能否随儿童生长发育,团队计划五年内开展人体试验以攻克这一影响患儿生活质量的罕见疾病。
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全球首例能吞咽的实验室培育食道为罕见先天缺陷患儿带来希望

英国科学家成功培育出能恢复吞咽功能的实验室食道,这一突破有望彻底改变严重先天缺陷患儿的治疗方式。

大奥蒙德街医院与伦敦大学学院的研究人员开发出食道替代段,并在动物移植手术中修复损伤组织,使实验动物恢复了正常吞咽能力。该组织利用受体自体细胞培育而成,无需使用抗排异药物——这是重大优势,因为此类药物会削弱患者免疫力,增加感染风险。

专家指出,该技术未来可能帮助患有长段型食道闭锁的婴儿。这是一种罕见疾病,患儿的食道无法正常连接胃部。英国每年约有180名婴儿出生即患食道闭锁,重症患儿需在出生后立即接受多次复杂手术。未经治疗的患儿无法安全吞咽,面临窒息和肺炎等严重并发症风险。

研究人员希望该技术最终能应用于人类患者,为现有手术提供创伤更小的替代方案。对于已患病家庭而言,其潜在影响极为重大。伦敦两岁患儿凯西·麦金太尔(Casey McIntyre)出生时即缺失部分食道,已接受多次大型手术。此类技术有望使凯西这样的婴儿免于多年复杂手术及恢复过程。

当前治疗手段侵入性极强,常需通过大型手术重新定位胃部或肠段——这些复杂操作可能导致儿童面临终身健康问题,包括呼吸困难、消化障碍以及日后癌症风险升高。

发表在《自然·生物技术》的研究中,科学家选用猪食道(因其与人类高度相似)去除所有活细胞,保留天然框架结构,随后添加受体动物的肌肉细胞。该工程组织在特殊设备中培育一周后植入体内并成功整合。全部八只实验动物均存活,术后正常进食且健康生长。六个月内,实验室培育的食道发育出肌肉、神经和血管系统,能有效收缩并将食物推送至胃部。

首席研究员保罗·德科皮(Paolo De Coppi)表示该技术有望在数年内革新医疗实践。他指出:“五十余年来猪心瓣膜已成功延长心脏病患者生命,现已成为心脏外科常规技术。近期异种移植被探索为解决器官短缺的方案。我们的研究表明,去除所有细胞成分的猪组织可作为支架,培育出完全生物相容的人源化组织。我们正站在再生医学的新前沿。”

儿科外科注册医师、首席作者娜塔莉·达金(Natalie Durkin)博士表示:“每一步进展都是将该疗法转化为儿童可行治疗方案的关键里程碑。”大奥蒙德街儿童医院慈善机构影响力总监艾菲·里根(Aoife Regan)称:“我们欣喜看到这项研究成功,它为严重影响生活质量的复杂罕见病患儿带来新希望。资助此类创新研究彰显了科研对最需帮助人群的切实影响。”

研究团队认为五年内有望实现儿童个性化食道移植。可在常规手术中提取细胞,培育与身体完全整合的定制化替代组织,无需长期使用抗排异药物。这对家庭而言意味着免于多年艰苦治疗的曙光。

凯西的母亲西尔维娅(Silviya)回忆:“产前多次扫描已显示凯西食道异常,但出生时发现缺失数厘米组织仍令我们忧心。我们尝试用自体组织闭合缺口未果,只能反复手术。多次手术损伤了他的声带,现在正努力追赶语言发育进度。待他能经口摄入足够食物,我们就能拔除胃管。”

父亲肖恩(Sean)补充道:“表面看凯西完全不像半生在医院度过,他或许不会记得这些,但记忆永驻我们心中。作为新手父母,我们学会了从胃管喂食到深夜应对医院紧急通知等从未设想的技能。看着他茁壮成长,我们无比自豪。团队所做的一切堪称奇迹,但若能在孩子生命早期通过一次手术移植功能性食道,将彻底改变我们的生活。”

但部分专家持谨慎态度。伦敦国王学院干细胞科学教授杜什科·伊利奇(Dusko Ilic)指出,目前尚无证据表明工程器官能随儿童生长。“该研究在复杂中空器官功能替代方面取得重大进展,但称其能解决先天无食道问题为时过早。尽管移植物在六个月内展现重塑与功能整合,但其以固定长度植入,无证据显示能随生长扩大。持续纤维化、狭窄形成及需反复干预表明它更像重塑支架而非动态生长组织。在宣称适用于儿科患者前需长期研究。”

研究团队正致力于培育更长移植物、改善血液供应并筹备首个人体试验。若成功,该技术未来或可修复其他器官。

什么是食道闭锁?

食道闭锁是一种罕见先天缺陷,影响婴儿食道(食物从口腔通向胃部的管道)。食道上段无法与下段及胃部连接,通常形成盲袋导致食物无法抵达胃部。该病常伴随气管食道瘘(气管与食道下段异常连通),使空气进入胃部且胃酸反流至肺部,导致婴儿无法安全吞咽,若不及时治疗可能引发危及生命的窒息和肺炎,通常需在出生数日内手术。

食道闭锁成因

该病源于胎儿在子宫内发育异常,具体机制尚不明确。在肾脏、心脏或脊柱发育异常的婴儿中更为常见。再次生育患儿的风险被认为极低。

来源:英国国家医疗服务体系(NHS)

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