英国科学家成功培育出能恢复吞咽功能的实验室食道,这一突破有望彻底改变严重先天缺陷患儿的治疗方式。
大奥蒙德街医院与伦敦大学学院的研究人员开发出食道替代段,并在动物移植手术中修复损伤组织,使实验动物恢复了正常吞咽能力。该组织利用受体自体细胞培育而成,无需使用抗排异药物——这是重大优势,因为此类药物会削弱患者免疫力,增加感染风险。
专家指出,该技术未来可能帮助患有长段型食道闭锁的婴儿。这是一种罕见疾病,患儿的食道无法正常连接胃部。英国每年约有180名婴儿出生即患食道闭锁,重症患儿需在出生后立即接受多次复杂手术。未经治疗的患儿无法安全吞咽,面临窒息和肺炎等严重并发症风险。
研究人员希望该技术最终能应用于人类患者,为现有手术提供创伤更小的替代方案。对于已患病家庭而言,其潜在影响极为重大。伦敦两岁患儿凯西·麦金太尔(Casey McIntyre)出生时即缺失部分食道,已接受多次大型手术。此类技术有望使凯西这样的婴儿免于多年复杂手术及恢复过程。
当前治疗手段侵入性极强,常需通过大型手术重新定位胃部或肠段——这些复杂操作可能导致儿童面临终身健康问题,包括呼吸困难、消化障碍以及日后癌症风险升高。
发表在《自然·生物技术》的研究中,科学家选用猪食道(因其与人类高度相似)去除所有活细胞,保留天然框架结构,随后添加受体动物的肌肉细胞。该工程组织在特殊设备中培育一周后植入体内并成功整合。全部八只实验动物均存活,术后正常进食且健康生长。六个月内,实验室培育的食道发育出肌肉、神经和血管系统,能有效收缩并将食物推送至胃部。
首席研究员保罗·德科皮(Paolo De Coppi)表示该技术有望在数年内革新医疗实践。他指出:“五十余年来猪心瓣膜已成功延长心脏病患者生命,现已成为心脏外科常规技术。近期异种移植被探索为解决器官短缺的方案。我们的研究表明,去除所有细胞成分的猪组织可作为支架,培育出完全生物相容的人源化组织。我们正站在再生医学的新前沿。”
儿科外科注册医师、首席作者娜塔莉·达金(Natalie Durkin)博士表示:“每一步进展都是将该疗法转化为儿童可行治疗方案的关键里程碑。”大奥蒙德街儿童医院慈善机构影响力总监艾菲·里根(Aoife Regan)称:“我们欣喜看到这项研究成功,它为严重影响生活质量的复杂罕见病患儿带来新希望。资助此类创新研究彰显了科研对最需帮助人群的切实影响。”
研究团队认为五年内有望实现儿童个性化食道移植。可在常规手术中提取细胞,培育与身体完全整合的定制化替代组织,无需长期使用抗排异药物。这对家庭而言意味着免于多年艰苦治疗的曙光。
凯西的母亲西尔维娅(Silviya)回忆:“产前多次扫描已显示凯西食道异常,但出生时发现缺失数厘米组织仍令我们忧心。我们尝试用自体组织闭合缺口未果,只能反复手术。多次手术损伤了他的声带,现在正努力追赶语言发育进度。待他能经口摄入足够食物,我们就能拔除胃管。”
父亲肖恩(Sean)补充道:“表面看凯西完全不像半生在医院度过,他或许不会记得这些,但记忆永驻我们心中。作为新手父母,我们学会了从胃管喂食到深夜应对医院紧急通知等从未设想的技能。看着他茁壮成长,我们无比自豪。团队所做的一切堪称奇迹,但若能在孩子生命早期通过一次手术移植功能性食道,将彻底改变我们的生活。”
但部分专家持谨慎态度。伦敦国王学院干细胞科学教授杜什科·伊利奇(Dusko Ilic)指出,目前尚无证据表明工程器官能随儿童生长。“该研究在复杂中空器官功能替代方面取得重大进展,但称其能解决先天无食道问题为时过早。尽管移植物在六个月内展现重塑与功能整合,但其以固定长度植入,无证据显示能随生长扩大。持续纤维化、狭窄形成及需反复干预表明它更像重塑支架而非动态生长组织。在宣称适用于儿科患者前需长期研究。”
研究团队正致力于培育更长移植物、改善血液供应并筹备首个人体试验。若成功,该技术未来或可修复其他器官。
什么是食道闭锁?
食道闭锁是一种罕见先天缺陷,影响婴儿食道(食物从口腔通向胃部的管道)。食道上段无法与下段及胃部连接,通常形成盲袋导致食物无法抵达胃部。该病常伴随气管食道瘘(气管与食道下段异常连通),使空气进入胃部且胃酸反流至肺部,导致婴儿无法安全吞咽,若不及时治疗可能引发危及生命的窒息和肺炎,通常需在出生数日内手术。
食道闭锁成因
该病源于胎儿在子宫内发育异常,具体机制尚不明确。在肾脏、心脏或脊柱发育异常的婴儿中更为常见。再次生育患儿的风险被认为极低。
来源:英国国家医疗服务体系(NHS)
【全文结束】

