在心血管医学领域取得突破性进展之际，研究人员利用人工智能技术发现了现有FDA批准药物中未曾察觉的降脂作用。发表于《Acta Pharmacologica Sinica》的研究成果，填补了高脂血症治疗领域的关键空白——针对他汀类药物及其他标准疗法不耐受或疗效不足的患者群体。
研究团队采用新型机器学习框架，对3,430种药物（含176种已知降脂药物与3,254种对照药物）进行系统分析。人工智能模型筛选出29种具备药物再利用潜力的候选药物。这些预测结果通过临床数据分析、小鼠实验和分子对接技术得到严格验证。
"我们建立了人工智能驱动药物再定位的新范式。通过整合计算预测与临床验证，我们跳过了传统药物开发所需的漫长周期，为临床医生更快更经济地提供新治疗工具。"
通讯作者Peng Luo博士强调
本研究创新性地运用机器学习技术，系统性探索非降脂类药物的降脂潜力。研究方法涵盖回顾性临床数据分析和体内动物实验验证，同时在分子层面解析药物与降脂靶点的结合及相互作用机制。该方法为常规降脂治疗效果不佳的患者提供个性化精准治疗方案，显示出显著的学术价值和临床应用前景。
研究团队表示，这种跨学科研究范式将加速药物再利用研究进程。通过对已有药物的新适应症挖掘，不仅能降低新药研发成本，更重要的是能快速转化为临床治疗方案。
Journal reference:
Chen, J., et al. (2025). Integration of machine learning and experimental validation reveals new lipid-lowering drug candidates. Acta Pharmacologica Sinica. doi.org/10.1038/s41401-025-01539-1.
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